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Domande e Risposte


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27 Luglio 2020

Il problema delle mutazioni CFTR con funzione minima che rientrano come seconda mutazione, accanto a F508del, nei genotipi trattabili con con Kaftrio (Trikafta)

Autore: Caterina
Salve, sono la mamma di un bimbo di 3 anni affetto da fibrosi cistica avente genotipo F508del/R1066C. Ho letto le tabelle da voi pubblicate per un un eventuale utilizzo in
27 Luglio 2020

Il progetto strategico FFC Task Force for Cystic Fibrosis

Autore: Alice
Buongiorno, mi chiedevo a che punto fossimo con il progetto Task Force. Ho notato che nell’ultimo anno se n’è parlato poco o nulla, così anche nell’ultimo seminario. È vero che
27 Luglio 2020

Il problema dell’accesso a Kalydeco (ivacaftor) per le persone FC con mutazioni a funzione residua, in assenza di mutazione F508del

Autore: Giampiero
Buongiorno, sono il papà di un bambino di 7 anni con FC. Ormai si sente tanto parlare del Trikafta per il trattamento dei portatori della mutazione F508del in omozigosi ed
23 Luglio 2020

In attesa che EMA estenda l’approvazione di Kaftrio (Trikafta) anche a soggetti FC con genotipo F508del/mutazione a “funzione residua” oppure mutazione “gating”

Autore: Claudia
Gentilissimi, avrei bisogno di delucidazioni in merito alla differente indicazione di EMA rispetto alla FDA su Trikafta. Se ci sarà uno studio che ne dimostra l’efficacia anche per altre mutazioni,
17 Luglio 2020

Kaftrio alle porte: i passi delle Autorità regolatorie

Autore: Anna
Buongiorno, sono una ragazza affetta da fibrosi cistica. Dopo aver appreso con gioia la notizia dell’approvazione da parte di FDA di Kaftrio, ho letto che anche il Regno Unito ha

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