Sei in Home . Informati . Domande e Risposte . Ricerca . Modulatori CFTR

Domande e Risposte


La risposta che cerchi può trovarsi già in queste pagine

Utilizza i filtri qui sotto o il motore di ricerca per trovare le informazioni desiderate.

Filtra per:
8 Febbraio 2021

Kaftrio è risultato efficace sia nei soggetti con doppia F508del sia nei soggetti con F508del e mutazione con funzione minima (F508del/FM)

Autore: Federica
Buonasera, mia figlia di 4 mesi è portatrice della mutazione F508del in omozigosi. Non mi sono chiare due cose. Di che grado è questa mutazione? I o II classe? Come
22 Gennaio 2021

Il farmaco Symkevi è approvato da AIFA in fascia C-NN

Autore: Gianmarco
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, vi contatto a proposito della recente approvazione da parte dell’EMA dell’estensione della medicina Symkevi per la fascia di età 6-11 anni, notizia che è stata riportata online su tecnomedicina.it.
22 Gennaio 2021

Una gravidanza che non arriva e la terapia con Orkambi

Autore: Alice
Buongiorno, avrei una domanda. Sono affetta da fibrosi cistica ed è da un anno che sono in cerca di una gravidanza. Nel complesso sto abbastanza bene: FEV 90%, pochi antibiotici
12 Novembre 2020

In corso presso EMA-Europa la pratica per l’approvazione dell’estensione di Kaftrio a malati FC con mutazione F508del associata a mutazione a funzione residua o a mutazione gating

Autore: Martina, Irene
Prima domanda Buongiorno, volevo sapere se EMA si è già espressa per comprendere la funzione residua nell’utilizzo di Kaftrio. Seconda domanda Dopo aver letto la vostra nota informativa sulla procedura
19 Ottobre 2020

Il caso dei malati FC eterozigoti per la mutazione F508del, già in trattamento compassionevole con Trikafta, quando la seconda mutazione non figura nella lista Vertex delle mutazioni CFTR a funzione minima

Autore: Francesca
Mia figlia beneficia del Trikafta uso compassionevole per singola mutazione F508. I risultati sono stati eccellenti, con netto miglioramento. Ma visto che la seconda mutazione non rientra nell’elenco da voi

Sottoponi una domanda.

  • Se non hai già trovato risposta, scrivi la tua domanda in maniera chiara e completa usando il form sottostante.


  • INSERIRE UN INDIRIZZO E-MAIL VALIDO
  • La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica s’impegna, a norma di legge, a utilizzare cognome, nome e indirizzo e-mail di chi sottopone una domanda solo per eventuale corrispondenza informativa della Fondazione e, ove consentito, per l’invio della newsletter, come da informativa sul trattamento dei dati personali.

    Inoltre, la domanda inoltrata sarà pubblicata sul sito con il solo nome indicato dall'autore della domanda, omettendo il cognome.

    Ai fini della pubblicazione, per una migliore comprensione, il testo del quesito posto potrebbe essere sintetizzato dalla redazione.
  • Letta e compresa l’informativa ex art. 13 sul trattamento dei miei dati personali
  • al trattamento dei miei dati per l’invio di newsletter, a mezzo e-mail.
  • PER CONVALIDARE L'INVIO DELLA DOMANDA CLICCA SUL LINK CHE RICEVERAI VIA E-MAIL.
  • Questo campo serve per la convalida e dovrebbe essere lasciato inalterato.