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Domande e Risposte

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25 Febbraio 2021

Kaftrio non ancora esaminato da EMA per le mutazioni con funzione residua in accompagnamento a F508del

Autore: Martina
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, vorrei sapere se ci sono novità in merito all’autorizzazione di Kaftrio da parte di EMA anche per mutazione a funzione residua.
25 Febbraio 2021

Kaftrio secondo FDA è indicato per chi ha anche una sola copia di F508del, secondo EMA per chi ha F508del accompagnata da una mutazione FM

Autore: Maria Veronica
Argomenti: Modulatori CFTR
Buonasera, sono mamma di due bambine con FC di 7 e 3 anni con mutazione delta 508/EX2del. Vorrei sapere se al raggiungimento dei 12 anni le mie bimbe potranno usufruire
15 Febbraio 2021

L’uso di farmaci prodotti da aziende farmaceutiche non autorizzate comporta gravi rischi per la propria salute

Autore: Cinzia
Argomenti: Modulatori CFTR, Regolamentazione farmaci
Vi contatto perchè avendo la mutazione 2789+G>A residua con R1066c, come il paziente di questa domanda Il successo dell’uso di Kalydeco raccontato da una persona con FC e una mutazione
15 Febbraio 2021

Quanto dura l’attesa di Kaftrio

Autore: Monica
Argomenti: Comunicazione/Informazione, Modulatori CFTR, Nuove terapie
Buonasera, innanzitutto grazie per il vostro lavoro utilissimo nel chiarire dubbi e dare risposte chiare ed esaustive. Nostro figlio, 25 anni con fibrosi cistica (mutazioni F508del e 711+ 5G>A), rientra
10 Febbraio 2021

Il complicato cammino di Kaftrio verso un’indicazione allargata anche ai soggetti con una sola copia di F508del

Autore: Irene
Argomenti: Modulatori CFTR, Mutazioni a funzione residua, Mutazioni CFTR, Nuove terapie
Buon giorno. Vorrei informazioni sullo stato di avanzamento della richiesta avviata a settembre 2020 presso EMA di espansione del farmaco Kaftrio a qualsiasi mutazione associata a F508del. Sembra tutto fermo

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