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27 Aprile 2021

Kaftrio, purché indicato in base alle mutazioni presenti nel malato, dovrebbe essere disponibile tramite SSN anche per la malattia FC con sintomi modesti

Autore: Laura
Argomenti: Modulatori CFTR
Quando Kaftrio sarà reso disponibile tramite Servizio Sanitario Nazionale (speriamo a brevissimo), tutti i pazienti dai 12 anni in su con le “giuste” mutazioni potranno averne accesso, oppure solo quelli
19 Aprile 2021

Vivere in attesa dei nuovi farmaci con la paura del tempo che passa

Autore: Vittorio
Argomenti: Modulatori CFTR, Vivere con FC
Sono un adulto affetto da fibrosi cistica e ho 40 anni. Vorrei sapere quali sono i requisiti per poter accedere alle nuove terapie ho F508del-2193ins4T: ho un FEV1 medio del
12 Aprile 2021

Il problema delle mutazioni che non hanno un farmaco modulatore ufficialmente approvato in Italia: che fare?

Autore: Alberto
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, sono un paziente di 52 anni. Ho le seguenti mutazioni: N1303K e R1066H. Da un anno e mezzo ho una FEV1 media attorno al 35% e sono borderline per
12 Aprile 2021

In corso la valutazione di FDA per Trikafta esteso a bambini di 6-11 anni con almeno una copia di F508del

Autore: Antonella
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, vorrei sapere se Vertex ha comunicato degli aggiornamenti sull’utilizzo del Kaftrio/Trikafta per la fascia d’età 6-11 anni. Mia figlia ha solo sette anni ma, purtroppo, siamo al decimo ricovero,
1 Aprile 2021

Quali mutazioni CFTR sono trattabili con Kaftrio

Autore: Tullia
Argomenti: Modulatori CFTR
Sono la mamma di un ragazzo FC di 25 anni, che tutto sommato sta abbastanza bene. Mio figlio ha mutazioni F508del e Q39X: vorrei sapere se con la seconda mutazione,

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