Sei in Home . Informati . Domande e Risposte . Ricerca . Modulatori CFTR

Domande e Risposte


La risposta che cerchi può trovarsi già in queste pagine

Utilizza i filtri qui sotto o il motore di ricerca per trovare le informazioni desiderate.

Filtra per:
7 Luglio 2021

Indicazioni e prospettive future per Kaftrio e mutazioni a funzione residua

Autore: G.
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve. Quali sono le prospettive future per chi ha una mutazione a funzione residua in eterozigosi con F508del per quanto riguarda la prescrittibilità di Kaftrio? Come mai queste mutazioni sono
28 Maggio 2021

Kaftrio anche per i bambini?

Autore: VG
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, sono mamma di un bimbo con fibrosi cistica di 18 mesi. Le sue mutazioni rientrano tra quelle che potranno usufruire del farmaco Kaftrio. Ci sono buone possibilità che una
17 Maggio 2021

Sarebbe possibile l’acquisto di Symkevi per via privata?

Autore: G.
Argomenti: Modulatori CFTR
Riguardo al Symkevi, che è stato approvato recentemente dai 6 anni in poi sia da EMA che AIFA per alcune mutazioni (tra cui doppio F508del), mi sembra di aver capito
14 Maggio 2021

Quali mutazioni in accompagnamento a F508del saranno trattabili con Kaftrio?

Autore: Domenica
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, ho una mutazione F508del e una W1316X, dovrei prendere il Trikafta (Kaftrio). Poiché la la seconda mutazione non rientra nella lista delle mutazioni che diedero inizialmente, avrà la stessa
28 Aprile 2021

Per chi ha nel genotipo una mutazione con funzione residua non accompagnata da F508del Kalydeco sarebbe indicato ma non è prescrivibile

Autore: Patrizia
Argomenti: Modulatori CFTR
Mio figlio ha mutazioni 3849+10kbC->T e G1244R: vorrei sapere se può rientrare nell’elenco di coloro che possono utilizzare Kalydeco, perché nell’elenco la sua mutazione non c’è ma credo che sia

Sottoponi una domanda.

  • Se non hai già trovato risposta, scrivi la tua domanda in maniera chiara e completa usando il form sottostante.


  • INSERIRE UN INDIRIZZO E-MAIL VALIDO
  • La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica s’impegna, a norma di legge, a utilizzare cognome, nome e indirizzo e-mail di chi sottopone una domanda solo per eventuale corrispondenza informativa della Fondazione e, ove consentito, per l’invio della newsletter, come da informativa sul trattamento dei dati personali.

    Inoltre, la domanda inoltrata sarà pubblicata sul sito con il solo nome indicato dall'autore della domanda, omettendo il cognome.

    Ai fini della pubblicazione, per una migliore comprensione, il testo del quesito posto potrebbe essere sintetizzato dalla redazione.
  • Letta e compresa l’informativa ex art. 13 sul trattamento dei miei dati personali
  • al trattamento dei miei dati per l’invio di newsletter, a mezzo e-mail.
  • PER CONVALIDARE L'INVIO DELLA DOMANDA CLICCA SUL LINK CHE RICEVERAI VIA E-MAIL.
  • Questo campo serve per la convalida e dovrebbe essere lasciato inalterato.