Vorrei sottoporvi una impressione che ho spesso, leggendo le notizie sui vostri notiziari e in genere su tutto il materiale riguardante la ricerca sulla FC nel mondo. Mi sembra che
Vorrei sapere se ci sono delle novità sul farmaco PTC124, poichè ho letto che si è conclusa la fase 2 della sperimentazione clinica. Quali sono stati i risultati della fase
Nel caso in cui entrambi i farmaci sopraccitati possano essere disponibili ai pazienti fc tra qualche anno, quale dei due si può adattare meglio alla mutazione N1303K?
Inoltre, tali farmaci
Mio figlio, affetto da FC, ha ereditato le seguenti mutazioni: S466X – R1070Q sull’allele materno e G542X sull’allele paterno. A quali classi appartengono queste mutazioni?