Domande e Risposte


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18 Marzo 2010

Sospeso studio su PTC124 in malati di Distrofia Muscolare di Duchenne

Autore: Salvatore
Ho letto della sospensione dello studio di fase III di ATALUREN PTC-124 per i malati di Distrofia di Duchenne. Link: http://www.comunicati-stampa.net/com/cs-86507/Sospeso_lo_studio_sul_PTC_124_Ataluren. Quello per l’impiego di questo farmaco in FC
2 Febbraio 2010

Studi clinici con nuovi farmaci: a che punto siamo?

Autore: Miriam
Buonasera, se non erro a breve dovrebbe essere terminato uno studio del Vertex 809 su pazienti DF508 omozigoti. Si conoscono già i risultati? Nel 2010 che trials dovrebbero concludersi, fermo
19 Novembre 2009

Congresso Nordamericano FC di Minneapolis

Autore: Giorgio
Buona sera. E’ possibile conoscere gli atti dell’ultimo congresso Nordamericano che si è svolto a Minneapolis nel Minnesota? So che una autorevole delegazione della Fondazione era presente ed ha partecipato
9 Novembre 2009

PTC124 è indicato solo per mutazioni stop. Ancora Glutatione (farmaco TAD 600)

Autore: Miriam B.
Buongiorno, i pazienti con mutazione deltaF508 omozigoti potranno trarre qualche beneficio dal PTC124? Inoltre, cosa pensate del TAD600?  
22 Ottobre 2009

Aminoglicosidi per la correzione dell’effetto di mutazioni stop

Autore: Gaetano
Buona sera. E’ da tempo, ormai, che non si sente più parlare di amikacina e gentamicina, farmaci per i quali si era avuta quasi la certezza che funzionassero per

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