Salve, sono uno dei pazienti che si sta sottoponendo alla sperimentazione del PTC124, sono passati solo 15 gg dall’inizio dell’assunzione e ho anche un amico che invece è un mese
Salve. Siamo genitori di un bambino affetto da fibrosi cistica del pancreas, seguito regolarmente dal centro di Verona. Il genotipo CFTR è risultato essere DF508/Q39X La mutazione Q39X, individuata
Nell’ultima riunione annua per aggiornare i pazienti FC del mio centro, ci è stato detto che il farmaco Moli 1901, visti i risultati ottenuti nelle prime sperimentazioni, sarà
Io sono portatore sano della mutazione genetica Q220X e nella mia compagna e’ presente la G576A. A cosa andiamo incontro se il feto prende tutte e due le mutazioni?
Ho letto della sospensione dello studio di fase III di ATALUREN PTC-124 per i malati di Distrofia di Duchenne. Link: http://www.comunicati-stampa.net/com/cs-86507/Sospeso_lo_studio_sul_PTC_124_Ataluren. Quello per l’impiego di questo farmaco in FC
