Domande e Risposte


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5 Luglio 2012

Ancora sulle terapie per le mutazioni splicing

Autore: lara
Buongiorno, faccio riferimento alla mia domanda precedente, che riporto di seguito per comodità: “con riguardo alla possibilità cui ha accennato Van Goor di prendere in considerazione ivacaftor (Kalydeco) in pazienti
25 Giugno 2012

Prime comunicazioni di risultati sullo studio clinico di fase III con Ataluren (PTC124) in pazienti FC con mutazioni stop

Autore: Giuseppina, Diego e Vittorio
Prima domanda Ataluren ha superato la fase 3 del trial clinico. Gradirei un commento sui dati ottenuti e sapere quali fasi deve ancora superare il composto per essere riconosciuto come
25 Giugno 2012

Prospettive terapeutiche per le mutazioni di splicing di classe V

Autore: Francesco e Lara
Salve, come sempre vorrei ringraziarvi per l’egregio lavoro che state facendo, ogni giorno, con dovizia e costanza. Deve essere pesante come avere un po’ anche voi stessi la FC. Ho
3 Giugno 2012

R75X: mutazione stop molto rara che combinata a DF508 dà insufficienza pancreatica

Autore: Marchiara
Buongiorno, mia figlia FC ha mutazioni DF508 / R75X. Mi hanno detto che la seconda è molto rara e di essa non si hanno molte notizie. Voi avete notizie in
29 Maggio 2012

Portatori sani FC e ricerca

Autore: Laura
Buongiorno, se un portatore sano FC volesse aiutare la ricerca sottoponendosi a qualche test/sperimentazione, sarebbe utile? A chi potrebbe rivolgersi? Grazie

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