Ho sentito parlare del VX-661, vorrei avere maggiori dettagli e soprattutto chiedere per quali mutazioni si presuppone possa funzionare. Grazie
VX-661 è un secondo farmaco, dopo il VX-809, che ha dimostrato in vitro capacità di far maturare la proteina CFTR mutata a causa della mutazione DF508. Quindi, un nuovo “correttore”. La compagnia Vertex Pharmaceuticals intende iniziare uno studio clinico di fase II su pazienti FC con mutazione DF508. Naturalmente questo farmaco, come del resto l’altro correttore VX-809, in esperimenti in vitro, ha dimostrato maggiore efficacia quando combinato con il potenziatore VX-770. A questo proposito ricordiamo che è in corso uno studio clinico di fase II con la combinazione di VX-809 e VX-770 in pazienti FC omozigoti per mutazione DF508.
Al momento questi farmaci correttori (maturano CFTR e la trasportano alla membrana apicale della cellula) sembrano avere efficacia, seppur non assoluta, in caso di mutazioni DF508. Sapremo in futuro se avranno spazio per altre mutazioni.
