Nel 2003 ho sentito che il centro di fibrosi cistica dove è curata la mia bimba di tre anni stava sperimentando su alcuni pazienti un vaccino anti-Pseudomonas. Sono ormai passati tre anni ma ancora non ci è stato comunicato nulla. Ciò significa che non è andato a buon fine, visto che ormai non ne sento parlare più? Inoltre ho letto un vostro articolo dove dice che attraverso la tecnica HTS si sono scoperte nuove molecole correttive di proteina CFTR anomala che in un secondo tempo dovrebbero/potrebbero essere sperimentate su malati. Cosa si intende per sperimentazione sui malati FC? Si parla di tutti i malati o solo di alcuni? Ed in particolare quali i malati in cui si sperimenta il vaccino anti-Pseudomonas?
Vi sono vari studi che si occupano di vaccini anti-Pseudomonas. La maggior parte sono studi che sono alla ricerca della migliore qualità vaccinante e vanno a testare la risposta immunitaria alla somministrazione di vaccino (produzione di anticorpi specifici e di capacità di reazione difensiva da parte delle cellule dell’immunità). Negli ultimi anni sono stati prodotti in Europa due vaccini per i quali sono iniziate sperimentazioni pilota nei malati FC, dopo alcune esperienze preliminari favorevoli quanto a sicurezza e capacità immunizzante. Il primo è un vaccino composto di varie proteine ricavate dal corpo del batterio Pseudomonas (vaccino polivalente), il secondo è un vaccino costituito da proteine ricavate dal “flagello” del batterio (l’organulo che conferisce mobilità al batterio e quindi ne favorisce la capacità infettante). Ad entrambi partecipano vari centri europei, anche italiani, e a quanto ci risulta gli studi sono ancora in corso perché il protocollo prevede un periodo di osservazione di parecchi anni, al fine di valutare quanto i soggetti vaccinati incorrono nell’infezione polmonare cronica da Pseudomonas e come vanno clinicamente nel lungo termine. Vengono inclusi nella sperimentazione pazienti liberi da infezione da Pseudomonas, e viene confrontato un gruppo trattato con vaccino contro un gruppo non trattato.
Per il primo vaccino (il polivalente, prodotto dalla compagnia svizzera Berna) sono stati pubblicati un paio d’anni fa i risultati di uno studio pilota1 condotto negli anni 90 su un gruppo di 30 pazienti vaccinati contro un gruppo di controllo di non vaccinati per una durata di 10 anni. Quello studio evidenziava che i soggetti vaccinati (una somministrazione di vaccino ogni anno) contraevano l’infezione cronica da Pseudomonas molto più tardi rispetto ai non vaccinati, mentre la forma cosiddetta “mucoide” del batterio (quella più resistente) interessava in minor misura i vaccinati che i non vaccinati. I vaccinati inoltre presentavano mediamente alla distanza una migliore funzionalità respiratoria ed un migliore stato nutrizionale. Naturalmente, questi risultati vanno confermati con una sperimentazione su più largo numero di pazienti, ma sempre sulla base di una lunga durata di osservazione, prima che si possa parlare di un’applicazione su vasta scala (sempre su soggetti non ancora infettati). Non abbiamo invece notizie recenti sul secondo vaccino, di cui furono pubblicati risultati preliminari quasi 10 anni fa2.
Per la seconda parte della domanda, ribadiamo semplicemente che gli studi clinici con nuove molecole vanno sempre condotti su gruppi di pazienti selezionati sulla base di alcuni criteri rigorosi che rendano lo studio scientificamente corretto.
1. Lang AB, et Al. Vaccination of cystic fibrosis patients against Pseudomonas aeruginosa reduces the proportion of patients infected and delays time to infection. Pediatr Infect Dis. 2004;23:504-10.
2. Doring G, Dorner F. A multicenter vaccine using the Pseudomonas aeruginosa flagella vaccine IMMUNO in patients with cystic fibrosis. Behring Inst Mitt. 1997;98:338-44
