Buongiorno, vorrei porre questa domanda sperando che possiate dirimere i miei dubbi a riguardo: alla luce della nostra normativa, quali sono i requisiti per l’uso compassionevole di un farmaco in FC? E soprattutto, i trial di almeno fase 3 conclusi, a cui fa riferimento la normativa, devono essere svolti obbligatoriamente in Italia oppure possono essere anche stati portati avanti in altri paesi? Ringraziando per l’attenzione porgo saluti.
La “cura compassionevole” o l’”uso compassionevole di un farmaco” (compassionevole è una pessima traduzione dall’inglese compassionate) definisce la possibilità di usare a fini terapeutici medicinali per cui non sia stata ancora completata la sperimentazione clinica e dai quali ci si aspetta ragionevolmente un beneficio in pazienti che abbiano condizioni critiche di malattia, che si ritengono suscettibili di tale trattamento. Sono farmaci che in Italia sono ancora privi della “autorizzazione all’immissione in commercio”.
Il decreto ministeriale 8 maggio 2003 regolamenta il possibile uso di tali farmaci, qualora siano già sottoposti a sperimentazione clinica nel territorio italiano o in un Paese straniero. Il decreto stabilisce che tali farmaci, qualora prescritti da struttura sanitaria competente, possano essere richiesti direttamente all’azienda produttrice del farmaco per un uso al di fuori della sperimentazione clinica e che debbano essere forniti a titolo completamente gratuito.
La ragione che sta alla base di tale decreto è quella di consentire a pazienti senza opportunità terapeutiche valide l’uso di farmaci o di trattamenti che, pur non avendo completato l’iter dei trial clinici, potrebbero apportare beneficio ai pazienti, tuttavia con un rapporto rischio/beneficio che sia favorevole al paziente.
Tale disposizione può avere talvolta qualche interpretazione flessibile. Per esempio, nel caso della fibrosi cistica, abbiamo avuto recentemente l’esperienza del kalydeco per pazienti FC con mutazioni di classe III. C’è stato un periodo in cui l’azienda produttrice del farmaco, pur essendo stato completato l’iter di sperimentazione clinica, con approvazioni internazionali (FDA americana ed EMA europea) all’immissione in commercio, ha concesso di fornire il kalydeco per uso compassionevole a pazienti italiani con tali mutazioni, in attesa che l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) ne approvasse la messa in commercio in Italia a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Per tale uso peraltro aveva posto la condizione che i malati avessero una FEV1 molto bassa, inferiore al 40%.
Riteniamo improbabile che altri farmaci attualmente in sperimentazione per pazienti con mutazione DF508 (ad esempio la combinazione Lumacaftor + Ivacaftor) possano trovare l’azienda produttrice favorevole a fornire i due farmaci per uso compassionevole, sia per i modesti risultati ottenuti sinora dai trial clinici, pur completati, sia perché non vi è stata finora alcuna approvazione da parte di FDA ed EMA.
