Buongiorno, mi è capitato di leggere su Repubblica e poi, approfondendo l’articolo, anche su altri siti, di Kither Biotech, società spin-off dell’Università degli Studi di Torino, che avrebbe già raccolto una somma considerevole (5,6 ML) per lo sviluppo di un farmaco per la cura della FC: www.italianangels.net/blog/kither-biotech-raccoglie-un-round-di-finanziamento-da-e56mln-per-lo-sviluppo-clinico-di-un-nuovo-farmaco-per-il-trattamento-della-fibrosi-cistica-e-altre-malattie-polmonari/
Volevo chiedere pertanto di cosa si tratterebbe e se avevate conoscenza di questa attività di ricerca. Grazie.
Conosciamo bene questa piccola società Kither Biotech: è una start-up o società spin-off, fondata dal prof. Emilio Hirsch dell’Università di Torino con l’intento di sviluppare una molecola potenzialmente curativa per la fibrosi cistica e altre malattie polmonari. La società ha ricevuto per questo consistenti finanziamenti da gruppi di investimento privati.
La fondazione Ricerca FC, dal 2009 ad oggi, ha finanziato cinque progetti del prof Hirsch centrati su una molecola potenzialmente curativa della fibrosi cistica. Alcune sintesi di quei progetti e relativi risultati si possono leggere su questo sito ai link indicati in calce (1, 2, 3, 4, 5).
Il bersaglio molecolare interessato da questi progetti è l’enzima PI3Kgamma, che avrebbe un ruolo regolatore nei meccanismi di infiammazione e broncostruzione ma anche sulla funzione del canale CFTR e altri canali per il cloro a livello della membrana apicale delle cellule epiteliali. Il gruppo di ricerca Hirsch ha messo a punto un peptide (brevettato) derivato da PI3Kgamma che avrebbe su quest’ultimo un’azione inibitoria o più generalmente modulatoria. Il profilo di ricerca sostenuto da FFC ha avuto inizio soprattutto con intenti antinfiammatori a livello polmonare (1) e si è poi indirizzato prevalentemente verso la possibile azione modulatrice della loro molecola sulla proteina-canale CFTR e forse su altri canali epiteliali per il cloro (5).
Questa linea di ricerca procede ancora a livello di base e crediamo dovrà fare ancora parecchia strada prima di arrivare agli studi clinici indicati al link contenuto nella domanda. Il report, relativo al progetto in corso, si trova su questo sito nella Brochure della XVII Convention FFC (2019) a pag. 44.
1) Progetto FFC#20/2009. Validazione genetica e farmacologica di PI3Kγ come target per il trattamento dell’infiammazione delle vie aeree nella fibrosi cistica
2) Progetto pilota FFC#25/2014. PI3Kγ: un nuovo bersaglio terapeutico per riattivare il CFTR e ridurre l’infiammazione e l’ostruzione delle vie aeree nella fibrosi cistica
3) Progetto di estensione FFC#23/2015. PI3Kγ: un nuovo bersaglio terapeutico per riattivare CFTR e ridurre l’infiammazione e l’ostruzione delle vie aeree nella fibrosi cistica
4) Progetto FFC#4/2016. Sviluppo di un peptide derivato dall’enzima PI3Kγ come nuovo e efficace potenziatore del canale mutato CFTR-F508del
5) Progetto FFC#8/2018. Caratterizzazione dettagliata dei meccanismi molecolari di regolazione del CFTR da parte di PI3Kγ
