Buongiorno. Ho letto un interessante articolo su una nuova potenziale terapia genica. Si può avere qualche informazione in più, se disponibile a livello di comunità scientifica? Qui sotto il link alla news appena trovata in rete. https://www.flagshippioneering.com/stories/writing-a-potential-cure-for-cystic-fibrosis.
Grazie mille.
L’articolo segnalato da chi ci scrive si riferisce alla notizia secondo cui l’azienda statunitense Tessera Therapeutics, in collaborazione con la Cystic Fibrosis Foundation (USA), sta esplorando nuove opzioni di trattamento per la FC basate sul sistema dei MGE.
Per MGE si intende mobile genetic elements (in italiano elementi genetici mobili) cioè piccole sequenze di DNA che si spostano nel genoma da una posizione all’altra. Gli spostamenti sono mediati da una famiglia di proteine dette trasposoni. Questi fenomeni si riscontrano in natura in diversi esseri viventi; avvengono anche nelle cellule umane, non si sa esattamente con che frequenza ma comunque piuttosto bassa.
Per quanto riguarda l’uso in terapia genica, da qualche tempo si è pensato di usare i trasposoni per riparare mutazioni nel DNA, inserendo le sequenze corrette di un gene.
L’approccio si distingue dal sistema CRISPR-Cas il quale, invece di inserire sequenze geniche, corregge quelle già presenti nella cellula. Per un approfondimento sul sistema CRISPR-Cas, rimandiamo a questa pagina del nostro sito.
Alcuni studi hanno mostrato che è possibile associare i trasposoni al sistema CRISPR-Cas in modo da indirizzare l’inserzione delle sequenze, una cosa che avviene anche in natura.
Per ora non si è ancora riuscito a fare funzionare questo sistema all’interno di cellule a scopo terapeutico e questa nuova tecnologia rimane immatura.
Purtroppo la notizia di Tessera Therapeutics non lascia trapelare molte informazioni sullo sviluppo di questa nuova strategia e non possiamo sapere come l’azienda intenda sfruttare il sistema MGE in fibrosi cistica. In attesa che vengano pubblicati ulteriori dati, possiamo solo speculare che con il sistema MGE si potrebbero integrare nel DNA di CFTR delle sequenze corrette per compensare il difetto genico.
