Buongiorno, volevo chiedere se vi fossero novità in merito al farmaco mucolitico ORP-100 (Theradux), in quanto negli Stati Uniti dicono che sia due volte più potente del Pulmozyme e potrebbe essere un’ottima soluzione per fluidificare meglio il muco nei bronchi/polmoni.
Grazie mille.
Il composto accennato nella domanda (ORP-100/Theradux) è una molecola messa a punto dalla compagnia farmaceutica americana OrPro Therapeutics. I risultati di studi preclinici sono stati presentati recentemente con un poster al Congresso Nordamericano di Orlando (ottobre 2016) (1).
Theradux è un enzima sperimentale derivato dall’enzima naturale delle vie aeree thioredoxin-1. Fa parte di quelle sostanze, chiamate thioli, capaci di rompere i doppi legami di zolfo (S=S) delle proteine del muco (mucoproteine), modificando così la viscoelasticità del muco e favorendone una corretta mobilizzazione nelle vie aeree (clearance mucociliare). Le informazioni fornite al congresso di Orlando sono basate su studi in vitro su cellule epiteliali bronchiali primarie FC. La capacità di promuovere il trasporto di muco FC sarebbe risultata doppia rispetto a quella del mucolitico Pulmozyme (che ha peraltro diverso meccanismo di azione), correntemente usato per aerosol nei malati FC. Il composto è candidato per studi clinici con somministrazione aerosolica, di cui sarebbe stata dimostrata in precedenza ottima tolleranza.
Naturalmente solo studi clinici di fase 2 e fase 3 ci permetteranno di valutare la valenza terapeutica e la sicurezza effettive di Theradux.
1. Falk Libby E, et Al. Theradux, a novel biologic derived from optimized Thioredoxin-1, improves mucociliary transport in situ. Pediatric Pulmonology, Suppl. 45, 2016 (Abstract 266).
