Salve, sono una mamma di una bimba FC di 4 anni e mezzo con mutazione dF508/G551D con crescita ottima (22 Kg e 112 cm) e con buono stato polmonare. Prende creon 10.000 (meno di 10 capsule al di). Volevo sapere di più sul VX770 e se e quando verrà usato in terapia per la cura del difetto di base, e se questo potrà essere un farmaco utile per mia figlia. Grazie
Di questo farmaco abbiamo pubblicato su questo sito un commento del Dr. Luis Galietta: vedere in “Progressi di Ricerca” del 15.04.08 Il farmaco sperimentale VX-770 ha dato risultati preliminari positivi per la terapia del difetto di base CF.
Le notizie più recenti di questo farmaco ci provengono dalla CF Foundation USA. Si sa che è in corso uno studio clinico di fase IIa, di cui vengono anticipati risultati assai incoraggianti. Sarebbe il primo farmaco sperimentale che riesce ad ottenere una correzione della concentrazione salina nel sudore, testimoniando quindi che esso agirebbe veramente sul difetto di base. I pazienti inclusi in questo studio sono tutti portatori di mutazione G551D. Tuttavia si presume che il farmaco, un “potenziatore” di CFTR inefficiente possa essere attivo anche su altre mutazioni di classe III. Potrebbe essere attivo anche su CFTR DF508, qualora si riuscisse con altro farmaco (“correttore”) a far pervenire alla membrana cellulare sufficiente quantità di CFTR mutante.
Quando verrà usato per la cura corrente, dipende dal completamento degli studi di fase II e poi da adeguato studio di fase III. Se i risultati preannunciati saranno confermati anche negli studi successivi, si può stimare che occorrano ancora almeno 3-4 anni perché il farmaco possa entrare nel bagaglio terapeutico corrente per malati selezionati.
