Buongiorno. Sono venuta a conoscenza dello studio pubblicato al seguente link: www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC1745134/.
Vi risulta quanto indicato? Qual è la vostra autorevole opinione in merito? Ci sono dei parametri per verificare che il Pulmozyme venga prescritto non in regime continuativo? Grazie molte per la vostra collaborazione. Cordiali saluti.
Come premessa voglio sottolineare che tutti gli studi clinici sono importanti per valutare l’efficacia di un trattamento, soprattutto per patologie croniche caratterizzate da un progressivo peggioramento del quadro clinico del paziente.
Pulmozyme è un farmaco biotecnologico approvato nel 1993 per il trattamento della sintomatologia polmonare della fibrosi cistica, grazie alla sua capacità di ridurre la viscosità del muco.
Lo studio specifico presentato nell’articolo di Milla suggerisce che non ci sia un reale miglioramento nelle funzioni polmonari dei pazienti nel trattamento a lungo termine con questo farmaco. Lo stesso autore però indica che forse è necessario definire meglio le specifiche indicazioni di questo trattamento.
Nel leggere questo articolo è importante valutare alcuni aspetti critici per valutare le conclusioni, per esempio:
– l’anno di pubblicazione. Si tratta di un articolo relativamente datato, il che non ne inficia la validità ma evidentemente si riferisce ai primi usi di Pulmozyme, entrato in pratica clinica nel 1993 e il cui uso a bambini con età inferiore ai 5 anni è stato autorizzato solo nel 1998. É possibile quindi che questo studio fosse una valutazione preliminare dell’uso del farmaco, che è stata con il tempo affinata.
– Il numero di pazienti e il numero di centri coinvolti nello studio. Ogni studio clinico basa la sua forza sul numero di pazienti coinvolti e sulla partecipazione di centri, in modo tale da ridurre al massimo variabilità individuali o di pratiche di un centro che possono condizionare la valutazione. In questo caso sono stati studiati 190 pazienti afferenti a unico centro.
– Il controllo con pazienti non trattati. In ogni confronto terapeutico è importante avere un gruppo di pazienti che non assumono il farmaco in esame ma sono trattati con placebo, se possibile, o con la terapia approvata verso la quale si vuole comparare il nuovo farmaco. In questo caso i pazienti sono stati comparati a loro stessi prima di iniziare il trattamento ed è quindi impossibile sapere come la patologia sarebbe progredita negli stessi pazienti se non avessero assunto il farmaco.
Un panorama più completo sul ruolo di Pulmozyme è descritto nel lavoro di Newsome et al. del 2018 (1): questa valutazione si basa su 4198 pazienti dei centri UK. In questo caso gli autori concludono che il farmaco migliora la funzionalità polmonare, soprattutto nei soggetti con scarsa funzionalità, pur non migliorando il progressivo declino della stessa funzionalità polmonare, questo è però comprensibile in quanto Pulmozyme migliora i sintomi della malattia ma non agisce sulle basi molecolari della stessa. Per completezza segnalo anche una analisi che ha valutato i risultati di diversi studi clinici di Pulmozyme nel trattamento della fibrosi cistica, pubblicato sull’autorevole rivista Cochrane Database Syst. Rev (2). Anche in questo caso gli autori concludono che il farmaco migliora le funzionalità polmonari dei pazienti trattati.
Nota redazionale. Questa è una domanda cui abbiamo già risposto (3): evidentemente il nostro interlocutore non ha letto quella risposta. Tuttavia abbiamo voluto far rispondere alla riproposta domanda da parte di un ricercatore impegnato nello studio, finanziato da FFC, di un preparato a base di DNasi con caratteristiche apparentemente più vantaggiose rispetto a quello contenuto nel tradizionale Pulmozyme.
1) www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30172681
2) www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30187450
3) Revisione critica su Pulmozyme (DNasi) e salina ipertonica per inalazione in FC, 3/12/2018
