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3 Ottobre 2018

Un caso FC di probabile successo con il trattamento Orkambi: non ragioni per passare al modulatore Symkevi

Autore: Irene
Argomenti: Nuove terapie
Domanda

Buongiorno. Ho 30 anni con fibrosi cistica di severità moderata. Da poco meno di un anno assumo Orkambi. Da due anni circa assumo Xolair a cadenza mensile. Fino allo scorso anno avevo una fev1 che si aggirava in media attorno al 60-65%, con picchi attorno al 70-75% magari post ricovero, ma comunque molto sporadici nel corso di un anno solare. In concomitanza alla prima assunzione di Orkambi, ho iniziato un ciclo di due settimane di Linezolid per tentare l’eradicazione di MRSA (alla prima comparsa, andata a buon fine). Al successivo controllo il mese successivo la mia fev1 è salita fino a superare il 100% (valore mai riscontrato sino ad allora, nemmeno durante la mia infanzia). Da allora mi sono stabilizzata su valori tra il 90% e il 95%. Nemmeno i medici del mio centro si spiegano la causa di questo netto miglioramento. È legittimo pensare che possa essere stato di Orkambi il merito, o è più probabile che sia stato il Linezolid a darmi benefici anche a lungo termine? Lungo il corso di quest’anno ho effettuato alcuni cicli di antibiotico (Bassado), senza discostarmi molto da quanto accadeva nel corso degli anni precedenti, e sono notevolmente aumentata di peso. In ragione di ciò, ha senso effettuare la procedura per richiedere la sostituzione di Orkambi con Symdeko non appena sarà possibile? Non vorrei rischiare di non poter tornare indietro qualora Symdeko non mi desse gli stessi benefici. Grazie mille.

Risposta

Non sempre siamo in grado di stabilire nel singolo caso quale sia la causa di un miglioramento o di un peggioramento. In questo caso è legittimo pensare che il farmaco Orkambi (Ivacaftor + Lumacaftor) abbia avuto un ruolo. Questo farmaco mediamente non ha effetti notevoli nell’innalzare FEV1 (in media 2,6% negli studi clinici) ma vi sono casi in cui il miglioramento di FEV1 è andato ben oltre la media. Sarebbe da conoscere quali sono le mutazioni CFTR nel caso della domanda. Qui ci sono altri due fattori terapeutici potenzialmente a supporto del miglioramento osservato: l’eradicazione della Stafilococco aureo meticillino-resistente (MRSA) con l’antibiotico Linezolid; il trattamento con Xolair. Quest’ultimo farmaco è costituito da Omalizumab, un anticorpo monoclonale che neutralizza le immunoglobuline IgE, utilizzato nelle forme importanti di asma, ma anche nell’aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA), una speciale forma allergica, con manifestazioni asmatiche e livelli altissimi di IgE, che colpisce almeno il 7% dei malati FC. La domanda non ci dice nulla di questo.
Difficile quindi dare una risposta conclusiva, ma ci sentiamo di sconsigliare di sostituire Orkambi con Symdeco (o Symkevi, il nome adottato in Europa) per almeno due ragioni: è possibile che Orkambi abbia effettivamente contribuito al miglioramento respiratorio; Symdeco negli studi clinici non si è rivelato molto più efficace di Orkambi e comunque è un modulatore di CFTR che sembra avere un meccanismo d’azione molto simile a quello di Orkambi.

G. M.


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