Trattamento standard del bambino piccolo FC in Italia – Italian Standard therapy for CF babies

Italian standard therapy for CF babies consists in prevention and treatment of respiratory symptoms and pancreatic enzymes, high caloric diet and salt supplementation for gastrointestinal symptoms. In most part of Italian regions CF neonatal screening is carried out, so CF disease is diagnosed very early, within the first months of life. Even if respiratory symptoms are absent or mild, the parents of a CF baby are taught to do nebulized therapy and physiotherapy by the physiotherapist in the CF clinic. The referring CF Center arranges regular follow up of the baby deciding the frequency of clinics (generally every three months, with throat swab for microbiological culture) and giving medical therapy according to the follow up results. Antibiotics are used if respiratory infection overcomes and they are mostly short term oral or nebulized antibiotics, intravenous antibiotics if necessary. If Pseudomonas is cultured, eradication antibiotic treatment is tried and may result in eradication and prevention or delay of colonization with the organism (1).

Since there is no strong evidences indicating that Airway Clearance Therapies are effective in preventing respiratory symptoms in asymptomatic babies, their prescription is not standardized. But in the most part of the cases they are instituted and obviously they are daily established when the little baby or the child shows lung secretions or respiratory infection signs. Great importance is given to playing and physical activity in the plain air. Physiotherapist and CF doctor assess and advise the most appropriate Airway Clearance Technique to use and also the length and frequency of treatment sessions, according to the child’s age, his coping to the treatment, the respiratory involvement. The most used techniques are Postural Drainage (by clapping and vibrating the chest wall) in babies (2) and Positive Expiratory Pressure hold by PEP Mask in children. Mucolytic or rehydrating agents (Dornase Alfa or Hypertonic Saline 7%, depending on the clinical evaluation) are nebulized before clearance therapy. The Vest System (an inflatable jacket connected to an air compressor to vibrate chest wall) is rarely used, as far as we know. Vest System is indicated especially if chronic lung secretions are present and this situation is unusual in little babies. Recent American Guidelines (3) advice against this system used before 2-3 years. We have no experience nor did we find accurate studies or clinical trials on this issue. Finally, we add that also among adolescents and adults Vest is not frequently used (one of the reasons is that the cost of the system is very high); on the contrary we know many American adult CF people do use it.

Il trattamento adottato nei centri italiani per il bambino piccolo con FC consiste nella prevenzione e controllo dei disturbi respiratori e nella terapia dell’insufficienza pancreatica. Nella maggior parte delle regioni italiane è praticato lo screening alla nascita per la malattia FC, perciò spesso la diagnosi della malattia è fatta entro i primi mesi di vita, quando il bambino ha sintomi respiratori assenti o modesti. Una volta diagnosticato, il bambino viene trattato, per quanto riguarda la situazione intestinale, con enzimi pancreatici, alimentazione ipercalorica e supplementazione salina; per quanto riguarda la situazione respiratoria, viene istruita la mamma nella pratica dell’aerosolterapia e della fisioterapia da eseguire al bambino; viene suggerito un programma di visite ambulatoriali frequenti (ogni due-tre mesi) presso il centro di riferimento, in modo da valutare strettamente l’evoluzione della situazione. Nel corso della visita viene eseguito il tampone faringeo o l’aspirato ipofaringeo per la ricerca di batteri patogeni. La terapia antibiotica viene eseguita se compaiono segni d’infezione respiratoria (cicli di terapia in genere per bocca, per aerosol e per via endovenosa se l’infezione è importante, con antibiotico scelto in base al risultato dell’aspirato ipofaringeo. Se compare Pseudomonas si applica “terapia eradicante” con protocolli di antibiotici suggeriti da ricerche recenti (1).

Poichè oggi non ci sono studi che confermino che in bambini senza sintomi apparenti la fisioterapia sia efficace nel prevenirli, il comportamento dei centri a questo riguardo non è del tutto omogeneo. Prevale comunque l’orientamento di consigliarla anche in assenza di sintomi. Naturalmente viene consigliata se ci sono segni di infezione respiratoria, come pure viene consigliata in maniera quotidiana e continuativa se ci sono secrezioni bronchiali. La fisioterapia viene fatta precedere da un aerosol con sostanze mucolitiche o fluidificanti (decise in base alla valutazione clinica): Dornase Alfa o soluzione salina ipertonica al 7%. Le tecniche di fisioterapia più praticate nel bambino piccolo sono il drenaggio posturale (con clapping e vibrocompressioni) e la PEP Mask. Non ci sono differenze sostanziali fra queste tecniche per rimuovere le secrezioni, molto dipende da come il bambino riesce ad accettarle e a eseguirle correttamente. La scelta della tecnica dipende infatti da diversi fattori: età del bambino, grado di collaborazione, entità dell’interessamento respiratorio. Molta importanza viene data anche al gioco e all’attività fisica per quanto possibile all’aria aperta. Non ci risulta che nei bambini piccoli con FC venga consigliato per la fisioterapia il sistema VEST (un giubbotto gonfiabile collegato a un compressore ad aria: imprime alla parete toracica delle compressioni ad alta frequenza che hanno lo scopo di rimuovere le secrezioni). Il sistema Vest è indicato soprattutto se c’è una storia di secrezione bronchiale quotidiana, che non è molto frequente nei bambini piccoli; non è indicato in assenza di questa. Recenti Linee Guida americane ne sconsigliano l’uso al di sotto di 2-3 anni (2). In Italia il sistema Vest è poco diffuso anche fra adolescenti e adulti (contrariamente a quanto avviene per esempio negli Stati Uniti), perchè questi adottano per lo più tecniche di autodrenaggio delle secrezioni, tecniche di espirazione forzata e, se ricorrono a dispositivi, in genere usano il Flutter o la PEP Mask. In generale è opportuno ricordare che anche fra adolescenti e adulti gli studi eseguiti allo scopo di paragonare l’efficacia delle varie tecniche di fisioterapia non hanno in genere segnalato grandi differenze.

1) Taccetti G et all “Antibiotic therapy against Pseudomonas aeruginosa in cystic fibrosis” J Chemother 2008; 20(2):166-9
2) Borowitz D et all “Cystic Fibrosis Foundation Evidence-Based Guidelines for Management of Infants with Cystic Fibrosis”, J Pediatr 2009; 155:S73-93
3) Flume PA, et al. Cystic fibrosis pulmonary guidelines: airway clearance therapies. Respiratory Care 2009;54:522-537.