C’è qualcosa che mi sfugge? Secondo i miei calcoli, i miglioramenti nei pazienti FC che prendono Lumacaftor (VX-809) sono a dir poco sorprendenti: qualcuno mi può spiegare perchè non basta il 9% di miglioramento? Secondo me è un errore enorme sottovalutare il nulla al 9%, cifra enorme rispetto allo 0% di tutte le altre ricerche svolte fino ad adesso (mi riferisco alla cura della malattia e non alla cura dei sintomi).
Presumiamo che il nostro interlocutore si riferisca ai risultati preliminari finora noti di due trial clinici di fase II con VX-809 e VX-661, di cui abbiamo riferito nel sintetico report in “Progressi di Ricerca” del 01.07.13 (VX-809 e VX-661 combinati con kalydeco: trial fase 2).
Purtroppo potremmo meglio ragionare su quei risultati quando potremo esaminarne una pubblicazione ufficiale su rivista scientifica, che ancora non è uscita. Al momento conosciamo i dati trasmessici dalla compagnia Vertex con le dispositive che furono mostrate al Congresso europeo FC di Lisbona del giugno scorso. Abbiamo rivisto quei dati, approssimativamente gli stessi, anche al Congresso Nordamericano di Salt Lake City nell’0ttobre scorso. Vediamo di riesaminare quello che le diapositive ci hanno mostrato. Si tratta di due trial di fase II condotti su un piccolo numero di pazienti FC omozigoti per mutazione DF508 con i due correttori risultati più attivi in vitro (su modelli cellulari) nei laboratori Vertex: Lumacaftor (VX-809) e VX-661. I due correttori sono stati somministrati sia da soli che in combinazione con il potenziatore Ivacaftor (kalydeco, VX-770), necessario quest’ultimo per sollecitare la funzione di CFTR-DF508 una volta recuperata dal correttore alla membrana cellulare, sua sede di azione. Questi studi sono stati condotti con almeno tre intenti: saggiare la sicurezza dei farmaci, ottenerne la “prova di principio” sulla loro azione correttrice in vivo, individuare la dose più probabilmente utile per un successivo studio clinico su più larga serie di pazienti. Pertanto, da questi studi di fase II è difficile trarre conclusioni definitive sull’utilità terapeutica di un farmaco sperimentale, anche se per entrambi i correttori appare già evidente una loro azione di parziale recupero della funzione CFTR negli omozigoti DF508. Ci limitiamo qui ad analizzare in breve i risultati relativi a Lumacaftor: lo studio è più completo rispetto a quello con VX-661. Rimandiamo a “Progressi di Ricerca” del 23.12.13 per tale analisi: Nuovo commento agli studi clinici di fase 2 con Lumacaftor (VX-809).
