Leggendo sugli ultimi studi di Ataluren è emerso una conflittualità tra lo stesso farmaco e la tobramicina. Per chi ha una mutazione stop e nell’attesa di una auspicabile commercializzazione di tale farmaco è consigliabile sospendere l’assunzione di tobramicina?
In realtà, lo studio clinico cui fa riferimento il nostro interlocutore aveva dimostrato che il farmaco otteneva beneficio sulla funzione respiratoria solo nei pazienti FC con almeno una mutazione stop che non assumevano tobramicina continua per aerosol. Sulla base di questa interessante osservazione, l’azienda che produce Ataluren ha deciso di avviare un studio clinico con il farmaco solo in soggetti FC che non assumono cronicamente tobramicina per via inalatoria (http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02139306?term=Ataluren&rank=15).
Lo studio è partito nel giugno di quest’anno e ne è prevista la conclusione nel novembre 2016. Il farmaco non potrà essere commercializzato prima della conclusione di quel trial e comunque lo sarà dopo qualche tempo dalla conclusione solo se i risultati avranno convinto della sicurezza e dell’efficacia le commissioni per le autorizzazioni alla messa in commercio del farmaco. Appare pertanto inutile sospendere attualmente l’assunzione di tobramicina in attesa della sua commercializzazione. Inoltre, c’è da dire che l’effetto “conflittuale” (che si traduce in non effetto di ataluren) di questo antibiotico nei confronti di Ataluren è stato dimostrato solo per pazienti che assumevano continuativamente tobramicina durante lo studio clinico, in cui si somministrava contemporaneamente tobramicina e Ataluren; non vi è evidenza che questo fosse avvenuto anche in soggetti che avevano assunto tobramicina solo prima dell’inizio del trial clinico.
