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Cos’è la fibrosi cistica

La fibrosi cistica, è una delle malattie genetiche gravi più diffuse. La fibrosi cistica (in passato chiamata mucoviscidosi) è una malattia in genere grave, presente dalla nascita in quanto dovuta a una mutazione del gene CFTR.

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PROGETTI DI RICERCA

I progetti e i servizi da finanziare

AREA 4 Terapie dell'infiammazione polmonare

GMRF#1/2024

Studiare l’iperviscosità del fluido che ricopre le vie aeree per disinnescare il circolo vizioso di disidratazione e infiammazione che danneggia i polmoni delle persone con fibrosi cistica

€ 0 da raccogliere

€ 52.500 €
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AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

GMSG#1/2024

Chiarire il ruolo delle proteine di membrana TMEM16A e TRPV4 e della via di segnalazione del calcio nel coordinare i meccanismi di difesa del nostro organismo

€ 0 da raccogliere

€ 189.000
Finanziamento totale

DETTAGLIO

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2024

Migliorare l’efficacia di alcuni composti già identificati come attivi su mutazioni di gating (ultra)rare e comprendere il loro meccanismo di azione sulla proteina CFTR

€ 0 da raccogliere

€ 136.500
Finanziamento totale

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PROGETTI

STORIE DI PERSONE COME TE

Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi convive, giorno per giorno, un respiro per volta, con la fibrosi cistica.

STORIE

NEWS

Iniziative, eventi, attualità: per essere sempre aggiornati sulle ultimissime dal mondo che si occupa di fibrosi cistica e sostiene la ricerca su una delle malattie genetiche gravi più diffuse.

News

29 Aprile 2025

Via libera del CHMP per Alyftrek, nuovo farmaco per la fibrosi cistica

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’immissione in commercio di Alyftrek, trattamento destinato alle persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni con almeno una mutazione non di classe I del gene CFTR.

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News

28 Aprile 2025

È online il Notiziario di Primavera.

È online il Notiziario di Primavera, il numero 66.

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News

16 Aprile 2025

Arriva il via libera della Commissione Europea all’allargamento di Kaftrio

Il 7 aprile 2025, la Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'indicazione terapeutica di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), rendendolo disponibile per tutti le persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni che hanno almeno una mutazione del gene CFTR non di Classe I.

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