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20 Maggio 2005

Terapie della fibrosi cistica in fase di sperimentazione

Autore: Patrizia
Argomenti: Nuove terapie
Domanda

Vorrei sapere se a livello europeo esiste una documentazione simile alla Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Pipeline nella quale si possono vedere le terapie e le cure per la fibrosi cistica nelle varie fasi di sperimentazione fino all’applicazione terapeutica aggiornate all’aprile 2005.
Grazie.

 

Risposta

La cosiddetta “Pipeline” citata dalla nostra interlocutrice è uno schema che riassume i progetti di ricerca su farmaci potenzialmente utili nel trattamento della fibrosi cistica, finanziati dalla fondazione americana Cystic Fibrosis Foundation. Lo schema riporta per ciascuno dei 28 farmaci in corso di studio lo stato di sviluppo della ricerca, secondo sei stadi: dalla fase di ricerca preliminare (identificazione di farmaci potenzialmente interessanti), agli studi preclinci (su linee cellulari e animali da laboratorio), agli studi clinici sull’uomo di fase I (testare la sicurezza del farmaco), a quelli di fase II (testare ancora la sicurezza ma anche alcuni aspetti di efficacia), a quelli di fase III (studi clinici definitivi) ed infine allo stadio di farmaci pronti per l’impiego corrente nei pazienti. Nell’ultimo aggiornamento (aprile 2005) la maggior parte di quei farmaci sono allo stadio di studi preclinici o di fase I-II. Solo 4 farmaci (Pulmozyme, salina ipertonica TOBI e Azitromicina) hanno superato la fase III di studio clinico e tre di essi (Pulmozyme, TOBI e Azitromicina) sono entrati già da anni nel trattamento corrente dei pazienti.

Per quanto concerne l’Europa non abbiamo documenti simili ma si possono trovare indicazioni sugli studi in corso finanziati dalle tre principali organizzazioni che sostengono la ricerca sulla fibrosi cistica. Esse sono:

– Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica
– La Fondazione inglese Cystic Fibrosis Trust: www.cysticfibrosis.org.uk
– L’Associazione francese Vaincre la Mucoviscidose: www.vaincrelamuco.org

 

G.M.


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