– E’ possibile curare la mia malattia con le mie cellule staminali sane? Ci sono centri sia in Italia che all’estero che adottano questa sperimentazione?
Roberta da Roma
– Le cellule staminali potrebbero essere la soluzione per la malattia. Nel mondo a che punto sono le ricerche e le scoperte al riguardo?
Francesco
Oggi come oggi non è possibile curare la FC con le cellule staminali nè ci sono centri in Italia o all’estero che siano arrivati alla fase della sperimentazione nei malati FC della terapia con staminali. Ci sono invece parecchi centri all’estero (USA, Australia, Francia) e anche in Italia che si stanno occupando “in laboratorio” di staminali per la cura della FC, utilizzando modelli cellulari o modelli animali e ricorrendo a staminali molto indifferenziate, come quelle embrionali, o a staminali del cordone ombelicale o a staminali adulte del malato stesso. Per aver informazioni di ordine generale si può leggere anche “Staminali: a che punto la ricerca per la cura della FC?” del 22/09/06, nella sezione “Progressi di Ricerca”.
Che cosa hanno fatto capire le ricerche finora svolte ? Sono abbastanza certi due punti importanti:
– Si è visto in laboratorio che cellule staminali adulte, prelevate dal midollo osseo di malati FC (=ematopoietiche) , possono essere “curate” attraverso l’inserimento del gene CFTR normale
– Possono poi, se sottoposte a determinate condizioni, essere trasformate in cellule epiteliali, come quelle delle vie aeree (1).
Questi risultati implicano che, almeno in teoria, sarebbe possibile prelevare dal midollo di un malato FC cellule staminali adulte, correggerle in vitro per quanto riguarda il difetto genetico e poi risomministrarle allo stesso malato in modo che diano origine a cellule respiratorie sane nel tessuto dei suoi polmoni.
I ricercatori si propongono ora di sperimentare questa possibilità su modello animale. Due ricerche finanziate dalla Fondazione FFC nel 2006 hanno questo obbiettivo. Il progetto 5/2006 è realizzato presso l’Università di Cagliari e si propone di sperimentare, in topi FC e non FC, quali siano i fattori capaci di attirare il maggior numero di cellule staminali nel polmone. Mentre il progetto 2/2006 è svolto da ricercatori dell’Università di Milano e si propone, in parole semplici, di curare i topi FC reiniettandovi le loro staminali geneticamente corrette: l’effetto della cura sarà misurato studiando l’andamento della infiammazione infezione da Pseudomonas aeruginosa presente nei topi prima del trattamento con staminali .
Un’altra ricerca, condotta presso l’Università di Tor Vergata (Roma), ha studiato più nei dettagli l’aspetto della correzione del difetto genetico e per farlo ha fatto ricorso a esperimenti svolti su di una linea cellulare staminale embrionale umana, con genotipo DF508/DF508. Le cellule sono state corrette utilizzando una particolare tecnica detta SFRH. E’ il progetto FFC 5/2005. I risultati saranno presentati nella Convention D’Autunno dei Ricercatori , che si terrà a Verona il 26-27 ottobre prossimo.
1) Wang G et all “Adult stem cells from bone marrow stroma differentiate into airway epithelial cells: potential therapy for cystic fibrosis” Proceedings of the National Academy of Sciences 2005; 102:186-91
