Vorrei chiedere quanto tempo ancora ci vorrà per poter beneficiare dei nuovi farmaci per il trattamento delle mutazioni con funzionalità residua. Si tratta solo di un problema burocratico? Nel mio caso si tratta della mutazione 3272-26A>G. È compresa nello studio? Grazie.
Il problema generale posto dalla domanda è se una volta che un’industria farmaceutica ha chiesto l’approvazione della FDA (Food and Drug Agency americana) per la messa in commercio di un nuovo farmaco, i tempi che intercorrono per la risposta di detto ente siano solo tempi burocratici. Ci si riferisce in particolare all’attesa delle risposta di FDA per l’uso di Kalydeco in un gruppo di mutazioni CFTR con funzione residua (Novità dalle industrie farmaceutiche Vertex e PTC Therapeutics).
Pensiamo che non si tratti di un problema di tempi burocratici. Riteniamo invece che sia una tutela per la sicurezza dei malati che questi tempi vadano rispettati, con l’obiettivo di esaminare accuratamente sotto il profilo scientifico la richiesta e fornire, in base a questo, un giudizio indipendente da pressioni di ogni tipo. Che non sia un semplice atto formale lo conferma il fatto che a volte le richieste non vengono accettate: la sezione di FDA competente per i farmaci è il Center for Drug Evaluation and Research (CDER), centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci, ed è suo compito chiedere dati o sperimentazioni supplementari prima di dare una risposta.
Più in generale, la Food and Drug Administration (Agenzia per gli Alimenti e i Medicinali, abbreviato in FDA) è un ente costituito nel 1906, che dipende dal Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti. I corrispettivi europei sono l’EFSA ovvero l’Autorità europea per la sicurezza alimentare e l’EMEA, Agenzia Europea per i Medicinali. L’obiettivo primario della Food and Drug Administration è quello di proteggere e garantire la sicurezza e la salute dei cittadini attraverso l’emanazione e l’applicazione di regole e principi che controllino e siano di riferimento per l’immissione in commercio di prodotti studiati secondo processi rigorosi. Tra questi prodotti vi sono farmaci, alimenti, integratori e additivi alimentari, mangimi e farmaci veterinari, dispositivi e attrezzature mediche, sangue ed emoderivati per trasfusioni e cosmetici. L’FDA è presieduta da un Commissario che viene nominato direttamente dal Presidente degli Stati Uniti d’America e confermato dal Senato. L’attuale Commissario è Scott Gottlieb, ex-medico, nominato nel marzo di quest’anno direttamente da Donald Trump. Secondo la stampa americana Trump avrebbe definito il processo di approvazione dei farmaci “lento e macchinoso”. Gottlieb sarà dunque un paladino di sistemi snelli e semplificati, e questo si sposa anche con gli interessi delle industrie farmaceutiche. Indipendentemente dalla linea del Commissario, le procedure di approvazione della FDA sono finalizzate a valutare l’efficacia e la sicurezza dei farmaci, in modo che sia salvaguardata la salute delle persone che a quei farmaci si affidano. Lo stesso avviene per l’Agenzia europea. Va ricordato che vi sono poi le agenzie nazionali, in Italia l’AIFA (Agenzia Italiana per i Farmaci), che hanno il compito di trasferire il farmaco sul piano nazionale, trattando anche i costi con le compagnie produttrici del farmaco per contenere il peso dei costi sulle persone e sul bilancio dello Stato.
Nella richiesta di messa sul mercato di un nuovo farmaco gli interessi delle aziende che lo producono e quelli dei malati non sempre coincidono.
