Buona sera, mio figlio, 7 anni, ha la mutazione F508del ma non ha accesso al Kaftrio perché l’AIFA non ha autorizzato l’utilizzo per le persone trapiantate, cosa che mi sembra invece abbiano fatto l’FDA e l’EMA. Ci sono novità in tal senso? C’ è modo di fare riesaminare nuovamente questa decisione?
Nè EMA nè l’FDA hanno autorizzato l’uso di Kaftrio nei soggetti che sono stati sottoposti a trapianto d’organo solido. Vi sono esperienze su singole persone sottoposte a trapianto di fegato o polmoni: si riesce a ottenere un beneficio dall’uso del Kaftrio, nonostante questo farmaco sia poco compatibile con i farmaci immunosoppressori. Il modulatore, infatti, può contribuire a ridurre i livelli nel sangue dei farmaci immunosoppressori: occorre perciò trovare un equilibrio tra i dosaggi dei diversi farmaci, per non compromettere l’organo trapiantato in conseguenza di un rigetto acuto/cronico e ottenere dei benefici dal farmaco modulatore.
Al momento queste esperienze sono limitate a pochi casi: segnaliamo alcuni articoli scientifici (questo, questo, questo e questo) dove si possono trovare recenti segnalazioni su questo tema. Sul nostro sito ne abbiamo parlato anche qui.
