Buon giorno, ho letto sul sito clinicaltrials.gov che si terrà uno studio clinico di fase III sul ptc124. Vorrei saperne un pò di più di questo studio. Io ho la mutazione G542X. Vorrei sapere anche se per la sperimentazione possono essere reclutati solo i pazienti del centro che fa la sperimentazione oppure anche pazienti di altri centri in Italia. Ringrazio
La nostra interlocutrice fa riferimento all’annuncio di uno studio clinico di fase III sul farmaco PTC124, comparso in data 07.01.09 sul sito www.clinicaltrials.gov. Del farmaco PTC 124 abbiamo trattato più volte sul nostro sito. Citiamo le pubblicazioni più recenti: Pubblicati i risultati di efficacia di PTC124 nel trattamento della fibrosi cistica causata da mutazioni stop (in Progressi di Ricerca 24.08.08); PTC124: nuovi studi clinici (Domande e Risposte del 6.11.08).
Riportiamo dal sito sopraindicato la sintesi descrittiva tradotta dello studio in programma: “Questo è uno studio di efficacia clinica e di sicurezza di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, disegnato per documentare il beneficio clinico di PTC124 quando somministrato come terapia di pazienti con CF dovuta a mutazione nonsenso (con codone di stop prematuro) nel gene CFTR. E’ programmato di arruolare circa 208 soggetti che abbiano una età eguale o maggiore di 6 anni e una FEV1 compresa tra 40% e 90% del valore teorico predetto. I soggetti saranno arruolati presso località del NordAmerica, dell’Europa e di Israele. Essi saranno randomizzati (=assegnati con criterio casuale) in un rapporto di 1:1 o a PTC124 o a placebo. Essi riceveranno il farmaco in esame tre volte al giorno (mattino, mezzogiorno e sera) per 48 settimane e saranno valutati con una visita clinica ogni 8 settimane. Saranno richiesti ulteriori esami di laboratorio per monitorare la sicurezza del farmaco ogni 4 settimane per i primi 6 mesi di partecipazione allo studio: tali esami potranno essere eseguiti presso il centro che partecipa all’indagine o presso un laboratorio o ambulatorio locale accreditato. Dopo il completamento del trattamento in cieco, tutti i partecipanti che avranno dimostrato compliance al trattamento (fedeltà e piena aderenza al protocollo) saranno eleggibili per ricevere PTC124 in modo aperto (non più in cieco) in uno studio estensivo separato”.
L’effetto del farmaco sarà misurato principalmente sulla base dell’andamento della funzione respiratoria (FEV1), ma saranno valutati anche esiti secondari, tra cui la frequenza delle esacerbazioni respiratorie, l’andamento della tosse, la necessità di impiego di antibiotici, la qualità della vita, lo stato nutrizionale, e vari altri.
Per questo studio non è ancora iniziato il reclutamento dei pazienti. Pensiamo che saranno reclutati soggetti seguiti abitualmente dal centro che è entrato nella rete di ricerca oppure che decidano di farsi seguire da quel centro per tutto il periodo dello studio.
Per informazioni ulteriori si può contattare la Dr.ssa Diane Goetz presso Israel Hadessah University Hospital, Gerusalem. Tel 908-912-9256. Email: dgoetz@ptcbio.com
