Buongiorno, in data 17.02.2021, è uscito un articolo sul giornale “La nuova Ferrara”, provincia in cui abito, che recita così (ho estratto la parte più importante): “Il progetto di cui Lampronti è stata coordinatrice e Adriana Chilin partner, è l’ultimo di una serie di grant Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC) rivolti allo studio della Trimetilangelicina (TMA). L’importanza di quest’ultimo studio è data dall’azione di un unico composto derivato da TMA sia sull’infiammazione, una delle principali complicanze della malattia, sia sulla proteina difettosa, conseguenza della mutazione del gene CFTR, in particolare la mutazione F508del, che è la più frequente. Graziella Borgo, neodirettore scientifico – si augura che la nuova molecola concluda il percorso di ricerca preclinico per approdare a quello clinico e portare un innovativo contributo terapeutico alle persone con questa malattia». Lo studio è l’esito di un percorso che ha visto un investimento complessivo negli anni di oltre 300 mila euro da parte di FFC.”
Rispetto a un vostro articolo datato 27 agosto 2018 su i “Composti analoghi di Trimetilangelicina (TMA) per correggere e potenziare CFTR”, è cambiato qualcosa rispetto al 2018 o si tratta della stessa scoperta? Si è capito qualcosa in più a livello genetico? Grazie.
Si tratta del perfezionamento delle scoperte di quello studio: sono stati identificati una serie di composti derivati da TMA e tra questi si è scelto quello che si è dimostrato migliore. Questa superiorità è risultata attraverso esperimenti condotti su cellule derivate da malati con genotipo F508del/F508del e su modelli murini con infezione polmonare da Pseudomonas aeruginosa. Inoltre, questo stesso composto è stato privato di effetti tossici. In sostanza è stato “ottimizzato”, in modo da essere osservato con interesse da parte di qualche industria farmaceutica che volesse farsi carico delle ulteriori tappe di sviluppo. Sul perché esplichi oltre all’azione antinfiammatoria anche quella di correttore della mutazione F508del ci sono molte ipotesi che attendono conferme, sia nel caso di questo composto sia di altri oggetto di progetti finanziati da FFC (1, 2).
1) Progetto FFC#22/2019 “Valutazione multitasking di analoghi della TMA come agenti antinfiammatori per il trattamento della fibrosi cistica”
2) Progetto FFC#8/2018 “Caratterizzazione dettagliata dei meccanismi molecolari di regolazione del CFTR da parte di PI3Kγ”
