A che punto sta in Italia la sperimentazione con i farmaci Vertex?
La domanda allude certamente agli studi clinici con farmaci potenziatori e correttori di CFTR mutata, prodotti e sperimentati dalla compagnia farmaceutica americana Vertex: in particolare i composti VX-770 (potenziatore) e VX-809 (correttore), di cui abbiamo abbondantemente scritto, anche recentemente, su questo sito. Finora non sono stati coinvolti centri italiani nella sperimentazione né attualmente sono in programma studi clinici con questi due farmaci con il contributo di centri italiani.
In Italia peraltro sono in fase avanzata di studio preclinico altre molecole con azione potenziatrice o correttrice di CFTR. Si veda in proposito, tra gli altri documenti: in “Progressi di ricerca” del 15.10.08 Il miglustat corregge la proteina CFTR e contrasta l’infiammazione polmonare FC; in Domande e Risposte del 15.05.11 Altri correttori di CFTR in studio. In Italia sono allo studio anche molecole mirate a correggere il difetto indotto da mutazioni stop: si veda la brochure della IX Convention dei Ricercatori in fibrosi cistica
