Buona sera, ho una figlia FC (genotipo DF508 e G551D) e volevo sapere se erano in corso in Italia o in Europa studi di fase III con VX-770. Se si in Italia, quali centri? Eventualmente a chi mi potrei rivolgere per poter inserire mia figlia nei trial clinici? Cordialmente
Attualmente vi sono 4 studi clinici in corso il farmaco potenziatore di CFTR VX-770 che stanno reclutando pazienti (1).
– Study of VX-809 alone and in combination with VX-770 in cystic fibrosis patients homozygous for the F508del-CFTR mutation (1). Studio di fase II. Lo studio è condotto in 20 centri soprattutto nordamericani ma anche in 4 centri europei e in 4 centri australiani. Nessun centro in Italia. Per contatti: medical_info@vrtx.com tel. 617.444.6777
– Study of VX-770 in cystic fibrosis subjects. E’ uno studio di fase III in aperto riservato solo a pazienti CF che hanno completato precedenti studi con VX-770. Viene condotto in 36 centri degli USA, in 7 dell’Australia, in 4 del Canada e in 11 dell’Europa (Repubblica ceca, Francia, Germania, Irlanda, Regno Unito). Nessun centro in Italia.
– Study of the effect of VX-770 on lung clearance index in subjects with cystic fibrosis and the G551D mutation. Studio di fase II per cui si stanno reclutando pazienti. I centri coinvolti sono 8 (USA, Canada, Irlanda e Regno Unito). Per contatti: medicalinfo@vrtx.com, tel 617.444.6777. Nessun centro in Italia.
– Study of the effect of VX-770 on hyperpolarized helium-3 magnetic resonance imaging in subjects with cystic fibrosis and the G551D mutation. Studio di fase II che sta reclutando pazienti in un solo centro degli Stati Uniti.
Crediamo sia difficile partecipare a qualcuno di questi trial senza avere un rapporto diretto e costante con uno dei centri coinvolti nella sperimentazione.
