Buongiorno, ci sono sperimentazioni in corso promettenti relative a molecole in grado di agire su canali alternativi al CFTR? Questi trial possono coinvolgere i pazienti FC a prescindere dalla classe di mutazioni che essi portano? Grazie
Oggi c’è un crescendo di interesse per un canale sito sulla membrana cellulare degli epiteli, denominato TMEM16A, attivato dal calcio, che avrebbe funzione di trasporto/secrezione di cloro indipendente dal canale CFTR. C’è convinzione tra i ricercatori che esso possa essere stimolato ad incrementare la sua funzione quando venisse meno, come nel caso della fibrosi cistica, la funzione del canale principale, il CFTR appunto. Si veda in “Progressi di ricerca” (15.09.08): Una nuova proteina, con un possibile ruolo nella fibrosi cistica, scoperta da un gruppo di ricercatori italiani a Genova
C’è un grande impegno di alcuni gruppi di ricerca, tra cui il gruppo italiano del Gaslini di Genova, guidato dal Dr Galietta e finanziato dalla Fondazione Ricerca FC, per trovare strategie terapeutiche che forzino questo canale a potenziare la sua funzione. Ancora non abbiamo però risultati utili per un possibile approccio terapeutico con trial clinici, anche se è apparsa di notevole interesse la segnalazione di una sostanza che potrebbe avere prospettive in tal senso: si veda in proposito in “Progressi di Ricerca” Spiperone: potenziale nuovo farmaco per attivare canali alternativi del cloro (12.05.09).
Altri tentativi di ripristinare l’idratazione della superficie delle vie aeree sono stati condotti e sono tuttora condotti con sostanze che frenano l’assorbimento di sodio nelle vie aeree. E’ noto che esiste sempre a livello di membrana cellulare un canale per il sodio, denominato ENaC. Questo canale ha la funzione di assorbire sodio, e di conseguenza acqua, dalla superficie dell’epitelio respiratorio all’interno della cellula (percorso inverso di quello del cloro). Potendo inibire questo assorbimento, anche in deficit di secrezione di cloro, si manterrebbe una buona idratazione delle vie aeree, obiettivo fondamentale delle cure di base per FC. Al momento, ci sono parecchie sostanze che hanno questa capacità inibitoria del sodio, ma ancora non sono approdate ai trial clinici.
