Vorrei conoscere lo stato della ricerca in oggetto e come contattare i centri europei di sperimentazione più vicini (mi sembra Belgio o Olanda?), per poter essere inserito nella lista dei soggetti disponibili a sottoporsi alle ulteriori fasi della sperimentazione.
Si vedano su questo tema del VX-809 le risposte alle domande del 14.02.10 (Informazioni preliminari incoraggianti su VX-809 in pazienti FC con mutazione DF508) e del 09.09.09 (Studi clinici in corso su VX-770 (ptenziatore CFTR) e VX-809 (Correttore CFTR).
E’ stato completato uno studio di fase II su VX 809, di cui è stato riferito al recente Congresso Europeo FC di Valencia. Lo studio è stato condotto presso centri FC di US, Canada, Germania, Olanda, Belgio ed aveva come obiettivo primario la valutazione della sua sicurezza. Il farmaco, potenzialmente correttore della proteina CFTR difettosa per mutazione DF508, somministrato per bocca per 28 giorni, ha dimostrato nel complesso ottima tolleranza. Si sono ottenute in alcuni pazienti delle modeste riduzioni della concentrazione di cloro nel sudore e lievi modificazioni nei potenziali nasali. L’interessante di questo studio è che le modificazioni ottenute nei parametri indicativi del difetto di base erano dose-dipendenti: cioè, pur essendo modesti i risultati ottenuti, essi sembrano essere tanto più evidenti quanto maggiore la dose. Probabilmente questo studio servirà per passare ad altro studio con dosi più elevate del farmaco, sempre con grande attenzione alla sicurezza.
Nel frattempo si è concluso anche uno studio di fase I (su volontari sani) per valutare le interazioni (cioè quanto un farmaco interferisce o interagisce con l’altro) tra VX-809 e VX-770 (farmaco potenziatore di CFTR difettosa). L’idea è che si possa arrivare a sperimentare una combinazione dei due farmaci: il VX-809 servirebbe a far maturare la proteina CFTR con mutazione DF508, portandola nella sua sede fisiologica di azione (la membrana apicale della cellula); il VX-770 servirebbe a rendere più attiva tale proteina (di per sé debole nel trasporto di cloro, anche se portata nella sede naturale di azione).
