Buona sera. Vorrei sapere se ci sono novità sulle sperimentazioni cliniche del farmaco Denufodol. Grazie
Il denufosol è un farmaco che agisce stimolando la secrezione di cloro attraverso canali alternativi del cloro rispetto al canale CFTR e forse limita il riassorbimento del sodio, con ciò consentendo una maggiore idratazione della superficie dell’epitelio respiratorio, con l’effetto di facilitare la rimozione dei secreti bronchiali. Questo farmaco è in fase avanzata di sperimentazione nei pazienti CF: demmo notizia dei primi studi nella domanda-risposta del 18.09.06 (Denufosol: un farmaco correttore del difetto di base CF in sperimentazione) e riferimmo di un più recente studio di fase II su 86 pazienti CF in Progressi di ricerca (Concluso uno studio di fase II sul denufosol per aerosol) (1). Infine abbiamo avuto informazioni complessive sui tre studi di fase II, condotti in parallelo su un totale di 115 pazienti, al recente congresso nord-americano sulla fibrosi cistica (2). I risultati complessivi di questi studi, che erano rivolti prevalentemente a testare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in pazienti CF tra 5 e 18 anni, dicono che il farmaco è nel complesso ben tollerato: i più comuni effetti collaterali sono rappresentati dalla tosse, che peraltro è transitoria. Nell’ultimo e più numeroso di questi studi si è avuto anche un significativo aumento del FEV1 nei soggetti trattati con il farmaco rispetto a quelli trattati con il placebo alla fine dei 28 giorni di sperimentazione.
Da tempo è in corso uno studio di fase III negli USA, rivolto a saggiare in un gruppo assai più numeroso di pazienti e con trattamento prolungato per alcuni mesi, reclutati in parecchi centri, l’efficacia clinica, misurata primariamente con test di funzione respiratoria. Questo trial, iniziato negli ultimi mesi dello scorso anno, non è ancora concluso e non ne abbiamo notizie preliminari.
1. Deterding RR, et al. Phase 2 randomized safety and efficacy trial of nebulized denufosol tetrasodium in cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2007;176:362-9
2. Mathews D, et al. Pediatric experience from three integrated phase 2 studies of denufosol tetrasodium inhalation solution. Abstr 21th North Amer CF Conference (Anaheim October 3-6,2007).
