Nell’ultima riunione annua per aggiornare i pazienti FC del mio centro, ci è stato detto che il farmaco Moli 1901, visti i risultati ottenuti nelle prime sperimentazioni, sarà presto in commercio. In un altro incontro ci è stato detto che lo stesso vale per il PTC124, cioè che sarà in commercio a breve per la cura della distrofia muscolare. Volevo sapere se avete altre informazioni in merito. Saluti e grazie.
Per quanto ne sappiamo e per le informazioni riscontrabili in letteratura e da altre fonti:
– Il farmaco Moli 1901 (lancovutide o duramicina) (il farmaco attiva la secrezione di cloro attraverso canali alternativi rispetto al canale CFTR) ha visto completato lo scorso anno uno studio di fase 2, con somministrazione aerosolica: quel poco che si conosce ad oggi è che il farmaco è ben tollerato ma ancora non si conoscono i suoi effetti terapeutici (nessuna pubblicazione in merito sinora). Se i risultati clinici fossero sostanzialmente favorevoli si dovrebbe passare agli studi di fase 3 su largo numero di malati prima che il farmaco venga eventualmente validato per l’impiego nei malati FC.
– PTC124 (ataluren): corregge le mutazioni stop. Nella distrofia muscolare, in quei casi dovuti a mutazioni stop, sono stati avviati 3 studi di fase 2: due sono stati interrotti dopo aver visto che il farmaco, alle dosi e con le modalità impiegate, non mostrava differenze rispetto al placebo ed uno è stato sospeso (in possibile attesa di revisione del protocollo di studio?). Per la fibrosi cistica, in quei casi in cui la malattia è sostenuta da mutazioni stop, sono stati superati gli studi di fase 2 e nel luglio 2009 è iniziato uno studio di efficacia di fase 3: si stanno ancora reclutando pazienti. E’ previsto il completamento dello studio alla fine del 2012. L’eventuale messa in commercio del farmaco dipenderà dai risultati di questo studio, ma va ricordato che talora si rende necessario procedere con un secondo studio di fase 3 se il primo avesse lasciato qualche dubbio.
