Sul forum della lega italiana fibrosi cistica, grazie all’impegno del papà di un bambino che sta partecipando alla sperimentazione del PTC 124, veniamo a conoscenza dell’evolversi della sperimentazione medesima. Per noi FC è un grande sollievo sapere, da persone coinvolte, che la sperimentazione va avanti; conoscere gli esiti degli esami di riscontro e quant’altro. Di questo bisogna dare grande merito a chi, volontariamente, ci fa vivere “in diretta” la sperimentazione. Penso che la regia di tale diretta dovrebbe essere a cura di codesta Fondazione la quale, in considerazione delle professionalità presenti e del maggior numero di esiti e notizie a cui può attingere, offrirebbe un graditissimo e professionale servizio su tutte le sperimentazioni in atto.
Apprezziamo molto questo invito alla “regia”. Tuttavia questo sito ed altri strumenti informativi della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica cercano di dare notizie delle ricerche cliniche quando vi siano risultati preliminari o conclusivi valutabili (e quindi ufficiali). Non è invece fattibile una informativa “in diretta” nel corso delle sperimentazioni perché i centri coinvolti in questi studi non rendono pubblici i dati che raccolgono di volta in volta e paziente per paziente. Questo peraltro, a parte gli aspetti di eticità, non avrebbe alcun senso ai fini di sapere come sta andando lo studio, perché soltanto alla fine dello studio stesso, o in una fase molto avanzata di esso, e mettendo insieme ed elaborando scientificamente tutti i dati registrati, e di tutti i pazienti coinvolti, sarà possibile farsi un’idea dei risultati relativi ad una determinata terapia sperimentale. Nel caso poi dello studio su PTC124, si tratta di una ricerca multicentrica (vi partecipano parecchi centri in Europa, di cui 2 in Italia), coordinata e diretta centralmente dalla compagnia farmaceutica che produce il farmaco e pertanto i risultati preliminari o conclusivi verranno comunicati solo quando si saranno messi insieme ed elaborati centralmente tutti i dati di tutti i centri partecipanti. Per concludere, ciò che avviene in un singolo paziente nel corso dello studio fornisce ben poche informazioni utili a chi è ansioso di sapere come stanno andando le cose, a parte la giusta conferma che la ricerca sta andando avanti in modo serio. Inoltre, è bene sapere che questo tipo di studi ha in genere un disegno “randomizzato e controllato con placebo”: ciò significa che viene assegnato a ciascun paziente partecipante o il farmaco o il placebo, in maniera casuale e in doppio cieco (nè il paziente né il ricercatore sa se si tratta di farmaco o placebo).
P.S. Dubitiamo che l’indirizzo email di chi ha posto la domanda non sia corretto: preghiamo l’Autore di controllare e inviarci l’indirizzo corretto. Grazie
