Riguardo al Symkevi, che è stato approvato recentemente dai 6 anni in poi sia da EMA che AIFA per alcune mutazioni (tra cui doppio F508del), mi sembra di aver capito che è in categoria CNN. Vale a dire a carico del cittadino come descritto qui aifa.gov.it/documents/20142/1108722/Orizzonte_Farmaci_2021.pdf/508f2da1-fb52-213c-e84b-332ad0cf7078.
La mia domanda riguarda la disponibilità del farmaco Symkevi in Italia, nel caso in cui il cittadino lo volesse acquistare, nonostante il costo molto oneroso, anche solo per qualche mese. Sembra che in Italia non sia possibile comprarlo sia dopo aver contattato la Vertex Italiana che dopo averne parlato con il Centro di Fibrosi Cistica.
Quindi la mia domanda è: il Symkevi è disponibile in Italia per acquisto da parte di un privato oppure no ? E se è disponibile, dove posso comprarlo date le risposte negative sia del Centro di Fibrosi Cistica che della Vertex Italia? Grazie.
Il Symkevi è stato autorizzato da EMA nel gennaio di quest’anno per le persone di età uguale o superiore ai 6 anni, con la doppia mutazione F508del o con una mutazione F508del e una mutazione a funzione residua sul secondo allele. Tra queste ultime EMA ne ha autorizzato solo 14, le seguenti: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G>A, 3272-26A>G, 3849+10kbC>T, 711+3A>G (1). Nello stesso gennaio 2021, AIFA ha posto il farmaco per le indicazioni sopra indicate in fase C(nn), cioè acquistabile ma senza rimborso da parte del SSN (2).
I farmaci possono essere erogati, secondo la legge n.548 del 1993, dalle farmacie territoriali ospedaliere solo se la prescrizione viene fatta dagli specialisti dei Centri Fibrosi Cistica (3). Non conosciamo due aspetti importanti della questione sollevata dalla domanda, il primo aspetto riguarda direttamente chi ha fatto la richiesta ed è : i) a quale indicazione fa riferimento per la prescrizione del Symkevi (omozigosi F508del? eterozigosi F508del con una mutazione a funzione residua sul secondo allele?); il secondo aspetto riguarda l’azienda Vertex ed è :ii) non sappiamo se abbia già predisposto la confezione per il commercio del farmaco in Italia e stabilito il prezzo ex-factory, cioè il prezzo richiesto dall’azienda per la produzione dello stesso “in fabbrica” (factory), che in genere corrisponde a circa il 60% del costo totale, essendo il restante prezzo sostenuto dal compratore, che può essere per esempio un ospedale, e riguarda le spese per documenti, trasporto e altro. Questo prezzo ex-factory deve essere dall’azienda Vertex comunicato ad AIFA: se ciò non viene fatto, secondo AIFA il farmaco non è ancora pronto per essere commercializzato.
Crediamo che per la prescrizione del farmaco in questione, la richiesta debba essere fatta e discussa con i medici del Centro specialistico per la fibrosi cistica, accettando le obiezioni eventualmente sollevate. Non ci sentiamo di suggerire altre possibili soluzioni, che siano in contrasto con le decisioni del Centro, che ha il compito di offrire il meglio della terapia disponibile nel paese ai suoi assistiti. Arrivare al farmaco, magari comprandolo personalmente fuori d’Italia, metterebbe chi lo assume in una sorta di “autoprescrizione”, con il rischio che diventino problematici i controlli necessari per il monitoraggio degli effetti del farmaco, inoltre conflittuale il rapporto con i curanti e via dicendo. Meglio insistere per riparlarne con i medici del Centro e riesaminare le ragioni reciproche.
1) ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/symkevi
2) aifa.gov.it/documents/20142/1312302/DETERMINA_02-2021_SYMKEVI.pdf
3) fibrosicisticaricerca.it/wp-content/uploads/2015/03/Legge-54893-Disposizioni-per-la-prevenzione-e-la-cura-della-fibrosi-cistica.pdf
