Buonasera, innanzitutto grazie per il vostro lavoro utilissimo nel chiarire dubbi e dare risposte chiare ed esaustive.
Nostro figlio, 25 anni con fibrosi cistica (mutazioni F508del e 711+ 5G>A), rientra nei soggetti che possono beneficiare del modulatore Kaftrio. Senza dilungarmi a parlare di quello che la nostra famiglia ha passato in questi 25 anni e quali bellissime emozioni abbiamo provato quando finalmente è stato approvato questo nuovo farmaco dalla EMA, vorremmo sapere quanto tempo potrebbe ancora trascorrere prima di ottenere e assumere questo farmaco. Sappiamo che bisogna aspettare la contrattazione tra AIFA e la casa produttrice Vertex. Come sapete, ogni giorno che passa i polmoni di mio figlio (come altri malati FC) si danneggiano ulteriormente e la funzionalità respiratoria peggiora inesorabilmente. Questo farmaco, non solo stabilizzerebbe la malattia, ma farebbe migliorare notevolmente il suo stato attuale. In questi giorni si parla di vaccino antiCovid, ma noi la vera differenza la farebbe questo Kaftrio.
Grazie ancora.
La riflessione che questi genitori ci portano fa presente a FFC con quanta ansia e preoccupazione le persone con FC e le loro famiglie stiano vivendo il tempo dell’attesa di Kaftrio. Da un lato c’è l’orologio biologico della malattia, che più che in qualsiasi altro periodo viene percepito come inesorabilmente veloce; dall’altro c’è la mancanza di informazioni precise, di una data all’orizzonte, e il disagio viene ampliato dall’eco all’interno della comunità FC e dall’attenzione dei media.
Raccogliamo questi sentimenti e vogliamo assicurare che, unitamente alle organizzazioni LIFC e SIFC, stiamo facendo il possibile perché arrivino con la necessaria urgenza nelle sedi opportune e alle parti direttamente interessate a una decisione così importante. Il dibattito è in corso e, seppure tutt’altro che semplice, arriverà a conclusione. Il tempo da attendere non è infinito, ha precisi limiti ed è certamente più breve di quello trascorso finora, quando era solo possibile sognare una meta di questo genere. Adesso la ricerca ha fatto il suo corso (evviva la ricerca!), il farmaco c’è e non si tratta di aspettare una vita.
Nell’attesa, quello che si può fare è curarsi molto bene, praticare con molta aderenza le cure tradizionali e puntare alle migliori condizioni di salute possibili, perché il farmaco, quando disponibile, possa esercitare il massimo della sua efficacia.
