Salve, vorrei sapere se in Italia nell’anno che verrà saranno in commercio nuovi farmaci correttori per la mutazione F508del/F508del, o se ci sono novità. Grazie.
Le novità sui nuovi farmaci per soggetti con F508de/F508del sono riportate brevemente nelle notizie dal 32° Congresso Nordamericano di Denver (1). Si tratta di due associazioni di composti (ciascuna formata da due correttori e un potenziatore) ancora in fase di sperimentazione, con risultati che sembrano superiori al farmaco attualmente in commercio in Italia che è Orkambi (correttore Lumacaftor + potenziatore Ivacaftor). Oltre ad Orkambi, per F508del/F508del (e per F508del assieme a mutazione con funzione minima), approvato da FDA e in commercio negli USA, c’è anche Symdeko (correttore Tezacaftor + potenziatore Ivacaftor). La novità è che questo farmaco è stato pochi giorni fa approvato da EMA (ente regolatorio europeo) con il nome di Symkevi. Ora che è approvato da EMA, l’industria Vertex tratterà modalità e costi per la distribuzione nelle singole nazioni europee: non sappiamo prevedere i tempi di questa fase e appena possibile ne daremo informazioni.
1) Nuove dal Congresso Nordamericano di Denver, 29/10/2018
2) investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-european-authorization-third-cystic-fibrosis, 01/11/2018
