Quando sarà in commercio il PTC 124?
Il PTC124, farmaco con potenzialità curative verso le mutazioni stop, è ancora in fase di sperimentazione con un largo studio internazionale di fase III. Pensiamo che conosceremo i risultati di quello studio non prima di un anno abbondante. Non sempre la conclusione di uno studio di questo tipo fa concludere per l’utilità di far entrare quel farmaco nell’uso corrente. Talora lo studio necessita di essere ripetuto su altri casi, anche con dosaggi diversi o con disegno diverso. In ogni caso, se i risultati fossero di sicura efficacia e di buona tollerabilità, prima che il farmaco entri sul “mercato” ne occorre l’approvazione da parte delle Autorità nazionali preposte alla verifica dei farmaci (in USA la FDA, in Italia l’AIFA).
