Salve, dopo una lunga attesa, il giorno 31 Luglio 2014, finalmente l’EMA ha approvato l’uso del Kalydeco per altre 8 mutazioni gating oltre alla famosa G551, dopo il parere positivo del comitato CHMP di un mese prima. Purtroppo il mio entusiasmo per questa notizia è offuscato dal pensiero di dover superare altre mille “trappole” burocratiche prima di venirne in possesso. Vi chiedo cortesemente di illuminarmi su questa situazione e anche sull’applicabilità dell’articolo 3 della legge 548/93 (“Disposizioni per la prevenzione e la cura della fibrosi cistica”). Grazie
Il nostro interlocutore ha ragione di essere preoccupato per le “trappole” burocratiche che certamente vi saranno per acquisire il farmaco. Tuttavia va detto che il problema della prescrivibilità di kalydeco passa attraverso il dato di fatto di un suo costo ancora enorme (si aggira sui 250 mila euro per anno di terapia). E passerà del tempo prima che l’AIFA, l’agenzia italiano del farmaco, approvi kalydeco per l’inserimento nel prontuario del servizio sanitario nazionale. Tuttavia in base alla legge 548/93 le ASL debbono fornire al malato di fibrosi cistica tutti i farmaci ed i preside terapeutici prescritti da un centro regionale FC formalmente istituito secondo la stessa legge. Vedere anche in proposito la domanda del 20.06.14: Il kalydeco può essere acquistato dalle ASL, purchè prescritto da un centro FC, e deve essere fornito gratuitamente al malato FC in base all’art.3 della legge 548/93, anche se non ancora incluso tra i farmaci prescrivibili SSN.
Questo significa in pratica: che il Centro FC faccia la formale prescrizione, giustificandone la ragione; che l’ASL di appartenenza del paziente acquisti sul mercato, dovunque reperibile, anche in assenza di autorizzazione di AIFA, il farmaco e lo fornisca al paziente. Le ASL dovrebbero prendere contatto per questo con la rappresentanza italiana di Vertex. Certamente questo iter non sarà del tutto lineare ed è fondamentale che esso venga seguito con il supporto del centro di cura e del suo servizio sociale.
