Potenziatori e correttori di CFTR nel paziente FC trapiantato

Intanto va detto che la sperimentazione clinica della combinazione VX-809/VX-770 (kalydeco) nei pazienti omozigoti per mutazione DF508 è incominciata da poco e pensiamo si potranno conoscerne i risultati tra più di un anno. Negli studi con potenziatori e correttori di CFTR finora condotti non ci risulta siano mai stati inclusi pazienti FC trapiantati di polmoni o di fegato. Nè lo studio prima citato include tale tipo di pazienti. Possiamo comunque fare alcuni ragionamenti: il paziente trapiantato di polmoni o di fegato porta polmoni o fegato che non contengono mutazioni FC e pertanto gli organi più importanti per il trattamento con modulatori di CFTR mutata non trarrebbero alcun vantaggio da questi farmaci. Potremmo peraltro pensare che questi modulatori possano influire positivamente su altri organi come le prime vie aeree (ricordare l’importanza della sinusite cronica nel trapiantato di polmoni), le vie biliari (per chi non sia stato trapiantato di fegato), l’intestino e forse altri ancora. Tuttavia sarà difficile pensare che si possa passare, per tali ragioni, al trattamento senza adeguato studio clinico, anche perchè bosognerà verificare quanto e come i nuovi farmaci possano eventualmente interagire con I farmaci impiegati nel trapiantato per contrastare il rigetto.