Salve. In tutti i forum della fc c’è ultimamente un gran parlare di nuovi farmaci portentosi (gsh, moli, ptc glutatione, e altri..). Approfitto anche del fatto che ci stà in mezzo il congresso di Verona. Volevo sapere se ci stanno risultati evidenti in merito a questi farmaci …se sono già in uso in Italia…e se sono in uso all’estero e che risultati stanno dando fuori d’Italia….e sapere quali sono imminenti eventualmente per una loro uscita sul mercato. Chiedo, perchè l’allarmismo a volte è un’illusione. Saluti e grazie a tutti i professori .
Dei farmaci di recente sperimentazione si è trattato specificamente e a lungo nel VI Seminario di Primavera su “Progressi recenti e sviluppi futuri nella ricerca in fibrosi cistica” tenutosi a Verona il 24 maggio scorso. E’ stato un incontro molto efficace e molto partecipato, in cui è stato dato largo spazio alla discussione con interventi di numerosi medici, pazienti e famigliari.
Invitiamo a leggere su questo sito la Brochure del seminario che riassume i contributi portati dai relatori (Dr Amaral di Lisbona, Dr Wagener di Denver e Dr Recchia di Verona).
Per stare allo specifico quesito del nostro interlocutore possiamo dire che i farmaci citati e parecchi altri sono in fase di avanzata sperimentazione nell’uomo ma nessuno è pronto per l’impiego terapeutico routinario né in Italia né fuori d’Italia. Tutti questi farmaci sono sotto rigorosa sperimentazione in studi clinici controllati (chiamati trial clinici di fase I o di fase II), dai quali ci attendiamo risultati utili sia per la sicurezza della loro somministrazione (l’obiettivo principale di questi studi al momento) sia per la loro efficacia clinica. Di un farmaco finalizzato a correggere la proteina CFTR difettosa, ancora in studio di fase II, abbiamo avuto recentemente notizie alquanto promettenti circa la sua efficacia nel correggere il difetto di base: vedasi la recensione in “Progressi di Ricerca” del 15.04.08: Il farmaco sperimentale VX-770 ha dato risultati preliminari positivi per la terapia del difetto di base CF.
I tempi per la messa a disposizione di farmaci efficaci e sicuri saranno ancora un po’ lunghi, ma mai come in questo momento si è avuto un fiorire molto incoraggiante di ricerche che stanno dando, sempre a livello preliminare e sperimentale, risultati assai stimolanti.
