Buongiorno, volevo chiedere se si sa, almeno indicativamente, quando sarà reso disponibile il nuovo farmaco correttore brevettato a novembre 2017.
Non ci viene detto di quale farmaco si tratta. Tuttavia, la domanda torna utile per precisare cosa si intende per brevetto di una molecola o di un farmaco.
Il brevetto (o più propriamente “brevetto per invenzione”) è un titolo giuridico in forza del quale al titolare viene conferito un diritto esclusivo di sfruttamento dell’invenzione, in un territorio e per un periodo ben determinato, e che consente di impedire ad altri di produrre, vendere o utilizzare l’invenzione senza autorizzazione (definizione da Wikipedia).
Per restare nel campo della ricerca farmacologica e in particolare in quello della fibrosi cistica, quando una attività di ricerca porta all’invenzione di molecole ritenute potenzialmente utili per la cura di una malattia, i ricercatori attivano presso le autorità competenti (in Italia e poi in Europa e poi eventualmente in molte altre nazioni) la procedura di brevettazione dell’invenzione. Questo avviene anche prima che la molecola abbia passato tutte le fasi di studio che la portano a diventare un farmaco. Talora la brevettazione riguarda anche molecole o farmaci già in uso (e quindi già brevettate) per altri scopi ma che vengono dimostrate, con adeguati studi, utili per nuove indicazioni terapeutiche.
Il brevetto, una volta depositato e formalizzato, assicura all’inventore l’esclusiva dello sfruttamento di quell’invenzione e quindi lo protegge da possibili plagi o sfruttamenti indebiti. Questo permette all’inventore di poter impegnarsi, anche economicamente (i costi della ricerca sono spesso molto elevati e richiedono quindi protezione), allo sviluppo e al perfezionamento della sua invenzione. Tuttavia, l’aver brevettato una molecola e la sua indicazione per eventuali terapie non significa obbligatoriamente che quella molecola diventerà un farmaco, cioè una medicina somministrabile a malati. La molecola dovrà seguire tutto il percorso di ricerca e sviluppo necessario per arrivare al farmaco e poi dovrà ricevere l’autorizzazione a metterlo in commercio, e quindi renderlo prescrivibile ai malati, dalle autorità regolatorie (in Europa l’EMA, in Italia l’AIFA, negli USA la FDA).
Parecchi risultati delle ricerche finanziate da FFC vengono brevettati quando vengono ritenuti interessanti per una prospettiva terapeutica. Per esempio, la Fondazione Ricerca FC ha finanziato negli ultimi anni un grande progetto, denominato Task Force for Cystic Fibrosis, mirato a scoprire molecole e quindi farmaci efficaci per curare malati di fibrosi cistica con la più diffusa mutazione CFTR, la F508del. È già stata brevettata una famiglia di molecole che hanno dimostrato, negli studi finora condotti, di essere potenti correttori di CFTR-F508del. Ora, la Fondazione, assieme ai ricercatori dell’Istituto Gaslini e dell’IIT di Genova, possono procedere al sicuro negli studi preclinici e poi agli studi clinici che pensiamo possano portare risultati utili alle persone con FC. I tempi per tutto questo sono inevitabilmente lunghi e non sempre misurabili in anticipo.
