Cari dottori, ho 30 anni e forse la mia vita sta giungendo al termine. Prima di abbandonare ogni speranza vorrei sapere alcune informazioni sui nuovi farmaci Vertex. Ho le mutazioni DF508 e N1303K. Quest’ultima mutazione è una mutazione con funzione minima, giusto? Ho letto della tripletta di farmaci che farebbero al mio caso. Vorrei tanto poter vivere qualche altro anno per assumere questi farmaci. E’ stimato un tempo orientativo per la messa in commercio in Italia? Grazie mille
Il sito ClinicalTrials.gov riporta che la sperimentazione del nuovo VX-659 associato a Tezacafor + Ivacaftor si è conclusa nel febbraio di quest’anno, mentre quella del VX-445 con la stessa associazione di Tezacaftor + Ivacaftor si chiuderà ad agosto. L’industria farmaceutica Vertex ha annunciato attraverso un comunicato (1) che chiederà l’approvazione di entrambi i nuovi farmaci entro l’estate 2019 a Food and Drug Administration per gli Stati Uniti e entro la fine del 2019 alla European Medicines Agency per l’Europa. Quindi, in teoria, nella primavera del 2020 i nuovi farmaci saranno sottoposti alla Agenzia Italiana del Farmaco. La loro indicazione è il trattamento di soggetti con doppia copia di F508del o F508del in combinazione con una mutazione con funzione minima, com’è ritenuta essere N1303K.
Consigliamo vivamente a chi ci scrive di parlare con i medici del centro di cura del proprio stato d’animo e del quadro generale della malattia. Le informazioni che abbiamo riportato inducono a sperare che questi farmaci arrivino in tempi relativamente brevi, ma non sappiamo se possono dare fiato e fiducia a chi si sente di essere prossimo ad “abbandonare ogni speranza”. Non si può fare da soli, è indispensabile chiedere aiuto, non a Internet, ma al proprio medico: potrà fare una valutazione più realistica della situazione, aiutare a trovare prospettive, affrontare scelte possibili.
