Salve, vorrei sapere se nel caso fosse data la possibilità di partecipare ad uno studio sperimentale dei farmaci di nuova generazione, correttori e potenziatori, come l’ataluren e i vertex, e questi mostrassero efficacia, cosa succede alla fine della sperimentazione quando se ne sospende l’assunzione? Inoltre, se si avesse l’opportunità di procurarsi questi farmaci in paesi dove sono già in commercio, cosa succederebbe se si prendono a periodi alterni a seconda delle proprie disponibilità economiche? Cosa succede all’interno dell’organismo se la proteina riprendesse a funzionare e poi interrompersi nuovamente e così via? Grazie.
Va detto innanzitutto che le persone malate che partecipano ad uno studio clinico per testare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco vi partecipano su base assolutamente volontaria senza sapere se ne trarrà personale beneficio: è un servizio alla ricerca e in definitiva a tutte le persone che potrebbero trarre giovamento dai risultati di quella ricerca. Questi studi, quando sono conclusi, non prevedono che il paziente che vi ha partecipato continui ad assumere il farmaco. Oltretutto, le conclusioni di quello studio richiedono parecchio tempo per la valutazione dei risultati e, se quel farmaco non è tra quelli già in commercio e prescrivibili, anche se avrà dato risultati considerati utili, dovrà subire un processo di valutazione esterna da parte della autorità competenti prima di essere autorizzato per l’uso e quindi per la commercializzazione. Solo dopo quelle approvazioni il farmaco potrà essere prescritto al paziente che ne abbia l’indicazione.
– I farmaci che agiscono sul difetto di base (al momento abbiamo conoscenza solo del Kalydeco) hanno senso se si assumono in continuazione, per assicurare una condizione di funzionamento continuativo alla proteina CFTR, eventualmente in qualche modo recuperata e fatta in qualche misura funzionare. Non sappiamo ancora quali svantaggi ci sarebbero dall’assunzione intermittente, ma ragionevolmente pensiamo che in questo modo la loro assunzione sarebbe in gran parte sprecata.
