Salve, mi chiedevo se i risultati del trial NCT02392234, per mutazione F508del + altra mutazione, fossero già stati pubblicati.
Lo studio citato nella domanda (1) è stato completato nel 2018, ma non è ancora uscita le relativa pubblicazione né abbiamo informazioni dall’azienda che ha prodotto e sperimentato quei farmaci. Si tratta di uno studio con la combinazione VX-661 (Tezacaftor) + Ivacaftor (Kalydeco) su soggetti FC eterozigoti composti per una mutazione F508del associata ad altra mutazione. Sappiamo invece che è stato concluso uno studio con triplice combinazione (VX-445 + tezacaftor [VX-661] + ivacaftor) in soggetti FC eterozigoti composti per una mutazione F508del associata ad una mutazione con funzione minima. Di quello studio abbiamo riferito su questo sito sulla base di informazioni fornita dall’azienda Vertex (2). E’ possibile che l’azienda farmaceutica intenda valorizzare la triplice combinazione anziché la duplice per il trattamento di soggetti FC con il genotipo sopraindicato.
1) A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ivacaftor and VX-661 in Combination With Ivacaftor in Subjects Aged 12 Years and Older With Cystic Fibrosis, Heterozygous for the F508del-cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) Mutation (www.ClinicalTrialsgov: Study NCT02392234)
2) Incoraggianti risultati dagli studi clinici di fase III con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor. Progresso di ricerca del 3/06/2019
