Salve, in merito alla risposta che mi avete dato circa 3 mesi fa sugli studi sulla G542X, volevo chiedervi se dopo la pandemia sono stati ripresi e, se dovessero dare ancora risultati promettenti, quali sono le tempistiche prima che il farmaco sia disponibile. Grazie ancora.
Abbiamo controllato sul sito dove sono registrati tutti i trial clinici ufficialmente resi noti alla comunità scientifica internazionale (clinicaltrials.gov), e non ci sono ancora novità riguardo ai due trial clinici che hanno l’obiettivo di sperimentare il composto ELX-02 in soggetti portatori di doppia G542X o G542X accompagnata da mutazione (diversa da F508del) di classe I o II.
Dobbiamo dire, per fare una corretta informazione, che i tempi necessari perché un composto in sperimentazione diventi un farmaco non sono purtroppo a breve termine. Dopo il trial clinico di fase 2, attualmente in corso per provare efficacia e sicurezza su piccolo numero di malati, se i risultati fossero buoni si dovrebbe passare al trial di fase 3, su numero molto più ampio (1). Superato il trial di fase 3, l’industria che produce il farmaco dovrà produrre i risultati e chiedere alle autorità regolatorie che il composto venga approvato e quindi commercializzato. Quindi, se tutto va bene, per fare un’ipotesi molto grossolana, il percorso di ELX-02 potrebbe concludersi verosimilmente nel 2022. Ma la ricerca comunque procede perché le mutazioni stop sono un grande problema che interessa molti malati FC e non c’è solo ELX-02 all’orizzonte.
Nel Seminario FFC del 19 giugno si parlerà anche di nuove strategie per le mutazioni stop, quindi invitiamo tutti gli interessati a seguirlo: fibrosicisticaricerca.it/seminario_ffc_2021.
