Salve si sa nulla in merito allo studio che la Vertex ha condotto su mutazioni diverse da F508del per la somministrazione del Kaftrio? In un risposta precedente mi avevate scritto che tale studio dove a concludersi a maggio di quest’anno. Scrivo questo perché molti sono i pazienti che vorrebbero beneficiare di questo farmaco e attendiamo con ansia un allargamento il prima possibile. Grazie.
Confermiamo che lo studio in oggetto è ancora in corso e la raccolta dei dati non ancora conclusa. Come descritto, l’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia, la farmacodinamica (cioè l’analisi degli effetti del farmaco sull’organismo) e la sicurezza del Kaftrio in persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni con una mutazione nel gene CFTR diversa da F508del.
Ricordiamo che a conclusione della raccolta dei dati, seguirà una fase di analisi e rielaborazione delle informazioni ottenute e solo successivamente la condivisione dei risultati sulle riviste scientifiche. Ci auguriamo di avere qualche notizia a fine 2023 ma sarà necessario aspettare la pubblicazione ufficiale dei risultati.
