Salve, vorrei sapere a che punto è l’approvazione per la messa in commercio, e quindi quanto manca per la prescrizione, del kalydeco per mutazioni gating diverse dalla G551D. In una vostra precedente nota è stato detto che stava per essere richiesta all’emea ed all’aifa una tale approvazione. Essendo io direttamente interessato da una di queste mutazioni ed in trepidante attesa per motivi che potete immaginare. Inoltre, vorrei sapere se l’approvazione avrà gli stessi vincoli sulla FEV1 che attualmente sono previsti per le persone con G551D. Grazie, cordiali saluti.
Il nostro interlocutore fa probabilmente riferimento ad una nota comparsa su questo sito il 02.08.13 in “Progressi di Ricerca”: Kalydeco per mutazioni “gating” diverse da G551D. In quella nota riportavamo la comunicazione inviataci dalla compagnia farmaceutica Vertex in cui venivano riferiti i risultati preliminari di uno studio clinico con Ivacaftor in pazienti FC con mutazioni di “gating” diverse da G551D. Non conosciamo ancora i risultati definitivi di quello studio né una pubblicazione che li riporti. Scrivevamo allora che “La Vertex comunica che sulla base di questi dati sta presentando alla FDA americana e all’EMA europea la richiesta di estensione dell’uso di Kalydeco anche ai pazienti con mutazioni di gating non-G551D e presume che il farmaco possa essere autorizzato e quindi disponibile entro la fine di quest’anno anche per tali pazienti: resta però da vedere”. E’ presumibile che l’ottimismo della Vertex avrà un seguito. Tuttavia, sappiamo che sia la FDA americana che l’EMA europea sono agenzie per i farmaci molto rigorose e che di solito, prima di approvare la messa in commercio di un farmaco o la sua applicazione con indicazioni diverse da quelle già approvate in precedenza sottopongono a un vero e proprio processo i risultati clinici che gli sperimentatori propongono. Non sappiamo pertanto nemmeno se vi saranno limiti alla prescrizione legati ai livelli di funzione respiratoria (FEV1).
