Sto cercando informazioni su modelli animali e cellulari per lo studio di fibrosi cistica. Grazie
In medicina, la ricerca di nuove terapie procede attraverso tappe successive che, partendo dal risultato sperimentale ottenuto in laboratorio, validato poi negli animali, giungono alle sperimentazioni cliniche sull’uomo. Le prime due tappe sono assolutamente obbligate. L’osservazione del paziente rappresenta sempre il punto di partenza delle ricerche condotte in laboratorio, che si basano proprio sull’utilizzo di modelli sperimentali, riconducibili alla malattia oggetto della ricerca. Nel caso della fibrosi cistica, poiché la patologia polmonare è l’aspetto più grave per pazienti affetti, nella maggior parte dei casi vengono usate cellule epiteliali ottenute dalle vie aeree di pazienti e coltivate in laboratorio, su superfici plastiche particolari, in condizioni il più possibile vicine a quelle del polmone in vivo [1]. Questi modelli, pur molto semplificati, costituiscono uno strumento molto utile per il progresso delle conoscenze in quanto hanno consentito di formulare ipotesi di lavoro dalle quali sono emersi risultati scientifici molto importanti [2]. Gli animali sono la tappa intermedia tra il risultato di laboratorio e lo studio clinico nel paziente. Molta parte della ricerca in fibrosi cistica è centrata sullo sviluppo di modelli animali che riproducano gli aspetti più critici della patologia umana, in particolare quelli polmonari. Attualmente sembrano promettenti due modelli: uno murino (topo) nel quale dovrebbe essere possibile studiare gli effetti della perdita/ripristino della proteina CFTR in specifici organi [3] e uno suino con caratteristiche simili a quelle dei neonati con fibrosi cistica [4]. Vale la pena sottolineare che gli studi sugli animali sono molto costosi e richiedono una competenza specifica che non tutti i ricercatori possiedono. Per ovviare a questo la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica ha messo a disposizione fondi, infrastrutture e competenze creando un laboratorio centralizzato (CFaCore) dedicato all’utilizzo dei modelli animali in fibrosi cistica, per tutti i ricercatori italiani. Quest’iniziativa rappresenta un passo molto importante verso il trasferimento dei risultati sperimentali in studi clinici.
[1] Fulcher ML, Gabriel S, Burns KA, Yankaskas JR and Randell SH. Well-differentiated human airway epithelial cell cultures. From: Methods in Molecular Medicine, vol 107: Human Cell Culture Protocols, Second Edition. Edited by: Picot Humana Press Inc, Totowa, NJ.
[2] Pearson H. One gene, twenty years. Nature 2009, vol 460: 165-169.
[3] Hodges CA et al. Generation of a conditional null allele for CFTR in mice. Genesis 2008, 46: 546-552.
[4] Rogers CS et al. Disruption of the CFTR gene produces a model of cystic fibrosis in newborn pigs. Science 2008, 321: 1837-1841.
